反义寡核苷酸（ASO）药物在罕见神经肌肉疾病中的研发进展与市场前景_1.docx

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《反义寡核苷酸（ASO）药物在罕见神经肌肉疾病中的研发进展与市场前景》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

罕见神经肌肉疾病是一组主要累及脊髓前角细胞、周围神经或骨骼肌的遗传性疑难病，患者长期面临确诊周期漫长、可用治疗方案极度匮乏的困境。

传统小分子药物与酶替代疗法对多数基因缺陷型神经肌肉病束手无策，而反义寡核苷酸（ASO）技术通过碱基互补配对直接靶向致病RNA，从根源上修正基因表达异常，为这类疾病开辟了精准治疗的全新范式。

自2016年首款ASO药物Nusinersen获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）以来，该领域迅速成为罕见病药物研发的战略高地，吸引了全球顶尖药企与生物技