反义寡核苷酸（ASO）药物在罕见神经肌肉疾病中的研发进展与市场前景.docx

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《反义寡核苷酸（ASO）药物在罕见神经肌肉疾病中的研发进展与市场前景》

一、调研概述（约1200字）

1.1调研背景与目的（约350字）

罕见神经肌肉疾病是一组由基因突变导致的、累及运动神经元、神经肌肉接头或肌肉本身的严重遗传病。患者常面临进行性肌无力、运动功能丧失甚至呼吸衰竭，且长期以来缺乏有效的疾病修正疗法。

反义寡核苷酸（AntisenseOligonucleotide,ASO）技术通过碱基互补配对精准调控基因表达，为这类疾病的根本性治疗开辟了新路径。以脊髓性肌萎缩症（SMA）药物诺西那生钠（Nusinersen）为代表的ASO药物成功上市，不仅验证了该技术平台的