RNA靶向小分子药物从罕见病向常见病扩展的研发管线布局与化学平台竞争.docx

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《RNA靶向小分子药物从罕见病向常见病扩展的研发管线布局与化学平台竞争》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

RNA靶向小分子药物正经历从罕见病治疗向常见病领域的战略扩展，这一转变标志着药物发现模式的根本性变革。传统药物开发长期聚焦于蛋白质靶点，但人类基因组中仅约15%的蛋白质被视为可成药靶点，大量疾病相关蛋白因缺乏经典结合口袋而难以干预。

RNA作为中心法则的关键中间体，提供了指数级扩大的靶标空间。通过直接靶向RNA剪接、重复扩增及微卫星不稳定等机制，小分子药物能够调控基因表达的上游事件，从而治疗因蛋白质异常导致的疾病。亨廷顿舞蹈症、强直性肌营养不良等罕见病率先验证了这一