利用大规模生物医学知识图谱与AI预测模型发现老药新用于罕见肿瘤的潜力与临床验证策略.docxVIP

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《利用大规模生物医学知识图谱与AI预测模型发现老药新用于罕见肿瘤的潜力与临床验证策略》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

罕见肿瘤作为一类发病率极低但种类繁多的恶性肿瘤，全球已知超过200种，其药物研发长期面临患者基数小、临床试验招募困难、研发成本高昂等结构性难题。

传统新药开发模式针对罕见肿瘤的投入产出比极低，导致大量罕见肿瘤患者面临“无药可医”的困境。

药物重定位策略为破解这一困局提供了全新思路。通过挖掘已上市药物的新适应症，可将研发周期从10-15年缩短至3-5年，研发成本降低约60%。

本调研旨在系统分析如何整合大规模生物医学知识图谱与AI预测模型，构建从数据融合、计算筛选到临床验证的完整药物重定位研发范式。

研究价值体现在三个层面：为制药企业提供低风险、高效率的罕见肿瘤药物开发路径；为临床研究者提供可操作的验证策略框架；为监管机构制定药物重定位审评标准提供参考依据。

1.2研究范围与方法

本调研聚焦于利用知识图谱与AI模型进行已上市药物重定位用于罕见肿瘤的全流程研究，涵盖数据整合技术、计算预测方法、候选药物筛选逻辑及临床验证策略设计四大核心模块。

研究采用多维度分析方法：文献系统综述覆盖2018-2024年间PubMed、WebofScience等数据库中相关研究论文；技术路线对比分析主流知识图谱构建工具与AI预测算法；案例深度剖析研究成功实现