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2025年临床试验与监管指南

第1章

全球药品监管趋势与政策框架

1.1欧盟药品管理局（EMA）最新审批动态与指导原则更新

EMA自2024年下半年起全面升级了《药品上市许可持有人制度》（PMO）的执行力度，将“持有人承诺”从原则性要求转变为具有法律约束力的核心义务，要求企业在产品全生命周期中承担更严格的主动风险管理责任，并建立了独立的EMA监管协调中心（EAC）直接对接各国监管机构，确保跨国审批流程的无缝衔接。针对肿瘤领域，EMA于2025年1月发布了新版《肿瘤药物注册指南》，明确将“免疫检查点抑制剂+靶向治疗”的联合用药模式作为首个适应症优先审批路径，并设定了基于真实世界证据（RWE）的加速审批机制，允许企业在提交临床数据的同时，同步提交上市后监测数据以缩短上市时间。

在创新药审批方面，EMA引入了“基于风险”的差异化审批策略，对具有突破性治疗资格（BreakthroughTherapyDesignation）的新药，若其潜在临床获益显著大于风险，可大幅缩短临床前研究周期，将原本需要3年的早期研究压缩至18个月以内完成。针对罕见病药物，EMA于2025年4月发布了《罕见病药物上市许可持有人制度（PMO）加强版》，规定对孤儿药（OrphanDrug）若未能在10年内获得EMA批准，企业必须向EMA缴纳高额