小核酸行业系列报告:肝脏之外——BeyondtheLiver,Knockin’onExtrahepaticDelivery’sDoor.pdfVIP

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  • 2026-06-09 发布于北京
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小核酸行业系列报告:肝脏之外——BeyondtheLiver,Knockin’onExtrahepaticDelivery’sDoor.pdf

PP2

摘要

核心观点

◼产业周期:小核酸跨越可成药里程碑,肝外递送开启新一轮价值跃迁。GalNAc肝脏递送技术的成熟,以及英克西兰

(PCSK9)等重磅慢病RNAi药物的全球销售放量,标志着小核酸迈入商业化扩张周期。随着肝脏靶向陷入同质化红

海竞争,行业核心焦点从“小核酸能否成药”转化为“谁能率先攻克肝外高效递送”。

◼技术矩阵:三大肝外递送路线演进。当前临床阶段管线中,AOC(抗

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