利用电子健康记录（EHR）与医保数据构建真实世界证据支持肿瘤创新药扩大适应症的策略研究.docxVIP

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《利用电子健康记录（EHR）与医保数据构建真实世界证据支持肿瘤创新药扩大适应症的策略研究》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

全球肿瘤药物研发正面临“双十困境”，即超过十年的研发周期与逾十亿美元的投入成本。在此背景下，已上市药物的适应症拓展成为提升患者可及性与企业回报率的核心策略。

传统随机对照试验在罕见突变或特定亚组人群中常因伦理限制、入组缓慢而难以执行。真实世界数据（RWD）与真实世界证据（RWE）的兴起，为监管决策提供了关键补充。

本报告旨在系统探索如何利用电子健康记录与医保数据构建高质量RWE，以加速肿瘤创新药在新癌种或新人群中的适应症拓展。研究将深入剖析数据治理、研究设计及与监管机构的沟通策略。

通过梳理国内外政策环境、技术成熟度与成功案例，本报告为药企制定“数据驱动”的上市后开发计划提供战略蓝图，具有显著的临床价值与商业实践意义。

1.2研究范围与方法

本研究聚焦于利用国内电子健康记录和医保理赔数据支持肿瘤药物适应症拓展的策略。研究范围涵盖数据源特征分析、研究设计方法学、监管科学要求及市场应用前景。

我们采用定性与定量相结合的混合研究方法。定性部分包括对临床专家、药企医学事务负责人及前监管审评员的深度访谈。定量部分则基于文献计量学分析全球RWE支持监管决策的案例库。

数据来源包括中国临床试验数据库、国家药品监督管理局政策文件、PubMed/CNK