基因编辑技术的概念和原理.ppt

2.基因治疗Li等人利用ZFN技术能在染色体上精确定位的优势，通过“剪切”和“粘贴”基因，在实验小鼠体内实现了血友病治疗，避免了传统基因疗法带来的插入诱变风险，首次取得了基因组编辑在基因疗法上的突破。第31页,共41页，2024年2月25日，星期天3.构建模式动物根据人类疾病所构建的动物模型，对研究这些疾病的发生及其治疗有着重要意义。基因打靶技术是在ES和同源重组技术的基础上发展起来的，模型构建耗时长、成本高，且模式动物的选择受到ES细胞的限制。第32页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑新技术不受ES细胞的限制，效率高，速度快，且定点编辑更加精确，可在多种细胞及生物体的特定位点进行切割和修饰。构建转基因小鼠第一人Jaenisch与其同事最近利用CRISPR-Cas系统又构建了携带特异性突变的小鼠模型。3.构建模式动物第33页,共41页，2024年2月25日，星期天4.改造和培育新品种传统的改造动植物品种的转基因技术是将外源DNA片段插入受体的基因组中，改造基因功能，使其表达优良的性状，获得人类需要的品种。基因编辑技术则可以进行定点修饰，达到高效定向。第34页,共41页，2024年2月25日，星期天Shukla等对玉米进行肌醇磷酸激酶1(inositolphosphatekinase1，IPK1)基因的修饰，使其对除草剂的耐性增强，在发育的种子中肌醇磷酸盐表达谱也发生了与预期一样的改变。Townsend等以烟草中的丙酮醇合酶(acetolactatesynthase)基因SuR(SuRA和SuRB)位点为靶标，育成了对咪唑啉酮(imidazolinone)除草剂和对磺脲(sulphonylurea)除草剂都有抵抗力的新品种。第35页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑的不足基因编辑是一项新技术，还存在构建复杂和价格的问题，其脱靶效应限制了其在基因治疗等应用上的发展。第36页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑技术的展望随着越来越多物种基因组测序的完成，基因功能的研究成为后基因时代的重点。基因编辑技术既可以用正常基因替代突变基因进行性状改良和基因治疗，也可以用突变基因代替正常基因进行基因功能的研究。第37页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑技术的展望与传统的基因打靶技术相比，基因编辑技术摆脱了对ES细胞的限制，可以应用于更多的物种，且定向修饰更加精确，效率更高，所需时间更短,得到的突变可以通过种系遗传.其中，CRISPR系统可以同时进行多靶点的切割，易于得到纯合子突变体。第38页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑技术的展望基因组编辑技术对应的友好位点的选择，多基因连接策略，表达调控策略等配套的技术体系正在形成，为今后大规模，多基因的动物改良奠定了基础。更多基因组编辑畜禽的出现会给畜牧业经济，人类营养水平和生活质量带来革命性地影响。可以预见，以基因组编辑技术为核心的现代生物技术产业将进入黄金时期。第39页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑技术的展望总之，基因编辑技术的研发还处于起步阶段，但其已表现出的相对于基因打靶技术的优势已十分明显。在未来的发展中，基因编辑技术必将成为生命科学和生物医学等领域研究与应用的重要工具。第40页,共41页，2024年2月25日，星期天*感谢大家观看第41页,共41页，2024年2月25日，星期天关于基因编辑技术的概念和原理什么是基因编辑技术？基因编辑是指对基因组进行定点修饰的一项新技术。利用该技术，可以精确地定位到基因组的某一位点上，在这位点上剪断靶标DNA片段并插入新的基因片段。此过程既模拟了基因的自然突变，又修改并编辑了原有的基因组，真正达成了“编辑基因”。第2页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑的研究背景传统的动物育种方法受到种源的限制，其程需要耗费大量的人力、物力和财力，经历漫长的培育过程。而且不同种间的杂交很困难，育种成果很难取得突破性进展。第3页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑的研究背景现代动物分子育种中，分子标记技术能够定位与经济性状相关的分子标记，锁定基因与性状的对应关系，从而快捷可靠地对动物后代进行筛选。但是，利用分子标记技术辅助筛选，改良的程度依然受限于品种自身已有的基因。所以，利用基因工程技术进行品种改良，可以突破种源的限制及种间杂交的瓶颈，获取新品种，因此分子育种更为本质和直接。第4页,共41页，2024年2月25日，星期天基因编辑的研究背景目前，获得突变体的常见方法是利用T