crispercas基因靶向技术剖析.pptVIP

CRISPR技术 CRISPR/Cas9 System 1987年，日本大阪大学（Osaka University）在对一种细菌编码的碱性磷酸酶（alkaline phosphatase）基因进行研究时，发现在这个基因编码区域的附近存在一小段不同寻常的DNA片段，这些片段是由简单的重复序列组成的，而且在片段的两端还存在一段不太长的特有的序列，正是这个特有的序列以后被证明发挥了DNA的定向识别功能。 2013以后，研究者们在包括《science》和《nature biotechnology》等著名杂志上发表多篇文章介绍CRISPR-Cas系统，并且已成功在人类、小鼠、斑马鱼等物种上实现精确的基因修饰。 CRISPR-Cas主要由两部分组成： 识别 切割 Cas（CRISPR associated）： 存在于CRISPR位点附近，是一种双链DNA核酸酶。 CRISPR-Cas是很多细菌和大部分古生菌的天然免疫系统。 CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）， 被称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑器， 是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也是一种对付攻击者 的基因武器。后来，研究人员发现，它似乎是一种精确的万能基 因武器，可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因