基因工程的应用汇编.ppt

乳腺生物反应器生产抗凝血酶Ⅲ蛋白 4.用于转基因动物作器官移植的供体 设想 建立器官移植工厂 现实 用动物的器官解决人类器官来源问题 问题： 免疫排斥 －－－最大的难题 解决： 　　利用基因工程方法对猪的器官进行改造，采用的方法是将器官供体基因组导入某种调节因子，以抵制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官 导入人基因具特殊用途的猪和小鼠 三、基因工程药物异军突起 在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰素直接生物体的哪些结构中提取？ 从生物的组织、细胞或血液中提取。 缺点 解决途径 由于受原材料来源的限制，价格十分昂贵。 利用基因工程方法制造“工程菌”，可高效率地生产出各种高质量、低成本的药品。 基因工程胰岛素（一） 胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素，一名糖尿病患者每年需用的胰岛素需要从40头牛或50头猪的胰脏中才能提取到。其产量之低和价格之高可想而知。 胰岛素分子结构 基因工程胰岛素（二） 将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，每2L培养液就能产生100kg胰岛素！大规模工业化生产不但解决了这种比黄金还贵的药品产量问题，还使其价格降低了30%-50%! 胰岛素生产车间 干扰素是病毒侵入细胞后产生的一种糖蛋白。干扰素几乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一种抗病毒的特效药。此外干扰素对治疗某些癌症和白血病也有一定疗效。 传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细胞内提取，每300L血液只能提取出1mg干扰素。1980~1982年，科学家用基因工程方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干扰素，每1Kg的培养液可提取20-40mg,干扰素是传统的生产量的12万倍。1987年上述干扰素大量投放市场。 基因工程干扰素（一） 基因工程人工干扰素α-2b（安达芬） 是我国第一个全国产化基因工程人干扰素α-2b，具有抗病毒，抑制肿瘤细胞增生，调节人体免疫功能的作用，广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗，是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。 基因工程干扰素（二） 基因工程干扰素 基因工程药品 —— 生长激素 治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激素，需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中提取生长激素。 现可利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量。 人造血液、白细胞介素、乙肝疫苗等通过基因工程实现工业化生产，均为解除人类的病苦，提高人类的健康水平发挥了重大的作用。 其它基因工程药物 传统疫苗存在许多缺点：生产过程需大量繁殖病原体，对工作人员健康造成很大威胁；病原体的减毒、灭活有可能不够彻底，导致接种者直接感染。 基因工程疫苗：将起关键作用的、序列保守的蛋白质基因重组到细菌或真核细胞内，生产蛋白质，制作成疫苗。它不使用病原体本身，所以安全，还可以把不同病原体的抗原基因重组到同一受体细胞，生产多价疫苗。 基因工程疫苗 基因工程艾滋病疫苗 基因工程乙肝疫苗 基因工程肝炎疫苗 基因工程药物发酵设备 四、基因治疗曙光初照 基因治疗： 把正常基因导入病人体内（基因缺陷细胞中），使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，这是治疗遗传病的最有效的手段。 举例： 复合型免疫缺陷 患者生存在无菌环境中 复合型免疫缺陷症患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或者病毒感染，就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶的基因发生了突变。可以通过基因工程的方法治疗。 患半乳糖血症的患者，由于细胞内半乳糖苷转移酶基因缺陷而缺少半乳糖苷转移酶，使过多的半乳糖在体内积聚，引起肝、脑等功能受损。 1971年，美国科学家在体外做了试验，用带有半乳糖苷转移酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞能够利用半乳糖了。这表明，用基因替换的方法治疗这种遗传病是可能的。 首例基因治疗的受益者 （美国1990年） 到1998年底，世界范围内累计3134人接受了基因转移试验 1990年美国国立卫生研究院治愈一位“重症联合免疫缺陷综合症”的4岁女孩 基因治疗：用一个正常的基因来代替缺陷基因 ADA基因缺陷ADA：腺苷酸脱氨酶 基因治疗的形式 1、体外基因治疗：先从病人体内获取某种细胞，例如T淋巴细胞，进行培养，然后，在体外完成基因转移，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。 2、体