第3章实验设计总结.pptVIP

【例3-1】 某医师观察某新药治疗流感的疗效，用公认有效的重感灵作对照。病人入院时，病情轻者分入治疗组，病情重者分入对照组，结果表明新药疗效优于重感灵。 【问题3-1】 （1）该医师的结论是否正确？ （2）实验设计有何缺陷？ （3）应该怎样正确设计？ 医学科研结果的好坏取决于医学科研实验设计的好坏，良好的实验设计才能得到较好的科研结果 第一节 实验设计的特点和类型 实验设计的基本概念 实验研究（experimental study） 是指研究者根据研究目的人为地对受试对象（包括人或动物）施加处理因素，控制混杂因素，观察、总结处理因素的效应的一种研究方法。 实验设计（experimental design） 是对实验研究所作的周密计划，它包括实验研究的资料收集、整理、分析全过程的设想和安排。 第一节 实验设计的特点和类型 实验设计的特点 研究者可人为设置处理因素 与调查设计不同 受试对象接受何种处理因素或处理因素的何种水平是随机的 控制或消除非研究因素对研究结果的影响 误差相对较小，统计效率较高 第一节 实验设计的特点和类型 实验设计的分类 按研究对象划分 动物实验（animal experiment） 以动物作为研究对象，可以严格地控制实验条件 临床试验（clinical trial） 以病人为研究对象，在设计时必须周密考虑，设计相应措施控制误差和偏倚，以保证研究结果真实可靠 社区干预试验（community intervention trial） 在社区一般人群中进行，持续时间一般较长，目的是通过控制某些危险因素或施加某些保护性措施，以了解其在人群中产生的效应。 实验设计的分类 按研究因素、水平数以及是否考虑研究交互 作用划分 单因素设计（完全随机设计、配对设计） 两因素设计 （配伍组设计、平衡不完全配伍设计等） 三因素设计 （拉丁方设计、裂区设计等） 多因素多水平的研究 （析因设计、正交设计等） 考虑交互作用的设计（析因设计、正交设计） 实验设计的分类 根据实验组数多少划分 两组比较 可采用完全随机设计、异体配对、交叉设计、序贯设计等方法。 多组比较 如果不具备配伍的条件，可采用完全随机设计 若具备配伍的条件，可考虑配伍设计、析因设计、拉丁方设计或裂区设计。 第二节 实验设计的基本要素 医学实验设计的三个基本要素 处理因素（或研究因素） 受试对象 实验效应 第二节 实验设计的基本要素 处理因素的概念 处理因素（study factor，treatment）是指研究者施加于受试对象的因素（如某种药物、某种手术等），而有时受试者本身的某些特征如性别、年龄、职业、文化程度等也可成为处理因素。 注意 抓住试验中的主要因素 控制非处理因素 处理因素标准化 第二节 实验设计的基本要素 混杂因素（confounder） 是指影响实验效应并与处理因素同时存在的非处理因素。混杂因素通常在实验组和对照组中分布不均匀，因而导致处理因素与实验效应之间的联系被歪曲。 水平（level） 是指同一处理因素在数量上或强度上的不同程度。（不同的药物种类或药物剂量） 第二节 实验设计的基本要素 受试对象（study subjects） 概念 是处理因素作用的客体或对象。 诊断标准（diagnostic criteria） 采用公认的国际疾病分类标准或全国性学术会议规定的诊断标准来选择受试对象 无公认的诊断标准，可自行拟定标准，应尽量采用客观指标。 受试对象 纳入标准（inclusion criteria） 根据研究目的，在制定诊断标准的基础上制定适当的入选标准，即符合诊断标准且具备入组条件的具体规定 排除标准（exclusion criteria） 当研究对象符合诊断标准时也未必能成为受试对象，实验设计时还应该制定不能入选的具体规定，即排除标准 第二节 实验设计的基本要素 实验效应（effect） 是处理因素作用于受试对象后出现的反应（response）和结局（outcome） 通过指标的选择和指标的观察来体现。 指标的选择 客观性 灵敏度 精确性 准确度（accuracy）是指观察值与真值的接近程度，说明观察有无系统误差 精密度（precision）是指重复测量或观察时，观察值与其平均值的接近程度，说明随机误差的大小 实验效应 指标的观察 实验效应的观察应避免偏性（bias），设计时应采用盲法（blind method）。 盲法是指按试验方案的规定，在试验结束前，研究者或有关人员或受试者不知道受试者分在何组，接受何种处理。 单盲（single blindness） 双盲（double blindness） 第三节 实验设计的基本原则 对照原则 随机原则