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Sofosbuvir（商品名：Sovaldi）是新一代HCV特异性NS5B聚合酶的核苷抑制剂是首款用于治疗某些类型HCV感染而无需同时使用干扰素的安全、有效药物。其作用靶点是HCV特异性NS5B聚合酶高度保守的活化位点，核苷类似物在宿主肝细胞内磷酸化后成为有活性的三磷酸核苷，并与HCVRNA复制所用的核苷竞争，从而导致HCV基因组复制终止。HCV, 丙型肝炎病毒，简称丙肝病毒。丙型肝炎是一种病毒性疾病，它可以引起肝脏炎症，导致肝功能减弱或肝衰竭。大多数HCV感染患者直到肝损伤变得比较明显时才出现症状，这一过程可能需要几年的时间。一些慢性HCV感染患多年以后会出现瘢痕及肝硬化，可导致出血、黄疸(眼睛或皮肤变黄)、肝腹水、感染或肝癌等并发症如果从患病率来讲大国的话，相对于中国是乙肝大国，而美国则可以称为丙肝大国。目前，在美国，超过400万慢性丙型肝炎患者，其中大部分出生于1945年~1965年婴儿潮时期。慢性丙型肝炎已经成为美国导致肝癌和肝移植的首要原因，丙肝作为致死病因被誉为“隐匿杀手”，每年大约有15000名患者死于HCV相关疾病，已超过了HIV/AIDS。HCV感染有几种不同类型。依据患者HCV感染的类型，Sovaldi对HCV感染患者的用法，取决于某个患者有HCV感染的类型，治疗方案可能包括Sovaldi和利巴韦林或Sovaldi，利巴韦林和聚乙二醇干扰素-α。SOVALDI疗效已在有HCV基因型1，2，3或4感染受试者中被确定，包括有肝细胞癌符合米兰[Milan]标准(等待肝移植)和有HCV/HIV-1共-感染受试者。 临床研究中，以Sovaldi和利巴韦林治疗受试者报道最常见的副作用是疲劳和头痛。以Sovaldi、利巴韦林和聚乙二醇干扰素α治疗受试者最常见的副作用是疲劳、头痛、恶心、失眠和贫血。Sofosbuvir 当初由Pharmasset研发而来，研发伊始，Pharmasset由于人手和资金的短缺，曾计划以3亿美金卖给Gilead，但遭拒绝被迫自主经营后，临床数据极为亮眼，于是在2007年得以成功上市。直到这个时候，吉利德才追悔莫及，随后吉利德亡羊补牢，最终在2011年以110亿美元溢价近一倍将其收入囊中，并成为当年震动业界的并购案。吉利德收购Pharmasset剑指其当时正在开发三种已进入临床阶段的慢性丙肝药物，而吉利德的研发药物系列中包含七种正在进行临床开发的丙肝药物。通过此次收购可以建立并巩固其丙肝药的龙头地位吉利德sofosbuvir/ledipasvir固定剂量复方单片剂型(不含干扰素或利巴韦林) 于201年2月19日向FDA提交了新药申请，并获得了加速审批地位，Sovaldi是第三个以FDA授予的突破性治疗药物资格获批的药物。突破性疗法资质认定（Breakthrough Therapy Designation，简称BTD)的目的是加快开发和审批能够治疗严重或威胁生命状况的药物。在申请人请求下，FDA可认定一个药物具有突破性疗法而进行优先审评。是用于丙肝的首个全口服组合治疗方案中的重要组成部分，并有望消除传统注射药物的需求。研究表明对干扰素无反应或是有晚期肝纤维化的 HCV 患者中，采用该药治疗12周后，药物完全清除了超过 90% 参与者体内的病毒。并且有些患者在经历了传统疗法的痛苦的治疗过程后，也决定不惜代价转向使用Sovaldi。在Sovaldi上市之前，丙肝患者必须接受至少6个月的治疗，包括注射药物干扰素和利巴韦林，这2种药物分别可引起严重的类似流感症状和皮疹、贫血等副作用。这些方案在临床试验中的治愈率为75%，而Sovaldi治愈率超过90%。自2013年12月被FDA批准以来，已经有上千例丙肝患者接受了该药的治疗。各种上市前的造势工作都在为Sovaldi的高价出场做铺垫，但是当吉利德宣布旗下抗丙肝新药sofosbuvir(Sovaldi)每片售价1000美元时，所有人都还是被惊的倒吸了一口凉气。因为按照该药12周的标准治疗方案，即使不考虑配合使用其他药物，单用Sovaldi一个治疗周期的总治疗费用高达84000美元。但这些都不影响医生处方的狂热，Sovaldi没有辜负投资人的期望，甚至超出了之前的预期，医生开出的处方量呈火箭式增长。与2011年上市的抗丙肝药Incivek相比，Sovaldi显然高出一个量级，Incivek在上市后第15周时，周处方量便稳定在2200左右，而Sovaldi上市后第10周处方量就达到了4714，比Incivek高出一倍还多。于是乎，Sovaldi2014年的销售预期都一步步的大跃进式的调高，甚至达到上市一年就直冲100亿美元销售的高度。尽管随着处方量的明显增多，上报的Sovaldi不良事件也会指数上升，但从目前获得的数据来看，Sovaldi高达90%的治愈率，以及