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再生障碍性贫血：发病机制和治疗 程毅敏 朱琦 胡钧培 上海交通大学医学院附属第九人民医院血液科 这篇综述强调了过去十年中再障发病机制和治疗的一些进展。这份摘要是简短的，因为该领域是宽广的，从干细胞生物学到干细胞障碍，从自身免疫到移植，从移植物抗宿主疾病到迟发效应。我们将逐一讨论再障的免疫发病机制。免疫抑制剂疗法（IST）仍然是不适合接受骨髓移植患者的重要治疗手段。尽早接受IST治疗的年轻患者预后良好。在当前抗胸腺细胞球蛋白（ATG）-环孢素（CsA）组合治疗中，中性粒细胞计数已失去了其预测价值。在过去10年，异基因骨髓移植尤其是非相关供者的治疗效果显著提高，这样使治疗策略可能受到影响。从诊断到治疗的间隔缩短也会改善骨髓移植的结果；这些稀有的病人，应立即交由一个有经验的治疗中心。 诊断 获得性再生障碍性贫血（AA）的特点是外周血细胞减少和骨髓增生减少。该诊断需要排除血细胞减少的其他情况：先天性骨髓衰竭，如范可尼贫血（FA），和骨髓增生异常综合征（MDS）。怀疑FA尤其是对一个孩子或少年，可以通过染色体断裂检测法排除。这个实验是使用外周血淋巴细胞或真皮成纤维细胞暴露于双溴乙啶或丝裂霉素（MMC）检测排除。FA细胞会显示过多的染色体断头。这个实验不仅对诊断儿童骨髓衰竭有价值，还可检测年轻的成年人的FA。一些罕见的先天性骨髓衰竭，没有特异标记，更加难以排除。骨髓增生异常