复旦大学临床研究方法学进展要点..docxVIP

第一章DME (设计/测量/评价)P61设计7个方面科研目的和科研假设的确立，科研设计方案的确立研究对象的选择研究对象的分组方法研究指标的确定资料收集和数据的处理方法研究的质量控制2.测量定量的方法衡量和比较各种临床现象 P8描述指标 真实度，测量结果与测定事物真实的情况的符合程度可靠度 重复度和精密度3.评价运用科学方法制定出某些规则，运用这些规则来评价各种临床数据/试验数据/各种临床研究的结论等，以检验其真实性和实用性。1. 评价有关介绍介绍新的诊断试验的文章（1）是否与标准的诊断方法进行盲法对比？（2）研究对象是否包括轻的、重的、治疗过的、未治疗过的以及患有极易混淆的疾病的病例？（3）是否讲清楚病例和对照组的来源（4）该试验的重复性，既精确性以及测量变异是否做了描写（5）正常参考值的确定是否合理/是否可靠？（6）如诊断试验系作为一组试验之一应用与临床者，除测定该组试验总的诊断价值外，还应该测定该试验在该组试验总的诊断价值中占多少价值（7）有否介绍试验的具体方法和注意事项（8）做了效用分析没有？试验的实用性如何患者能否接受，有无不良反应等均应加以分析。2. 如何评价有关病因和发病因素方面的文章可借助下列9条标准，评价报道有关病因的结论是否真实（1）是采用哪一种研究方法？其论证强度如何？是否是从真的临床试验研究中获得论据的？（2）因果关系的相关性的强度如何？RR值 优势比（3）结果的重复性如何？（4）因与果在时间上线后关系是否正确？（5）有否剂量-效应梯度？（6）所论证的因果关系有否临床流行病学上的意义？（7）所论证的因果关系有否生物学意义？（8）所论证的因果关系是否具有特异性？（9）所论证的因因素关系是否与以前已被证明了的病因相关性类同？3. 如何评价有关预防和治疗措施的效果对防治效果的结论是否真实，可借助下面6条原则进行评价（1）对防治效果的结论是否是从真正的随机对照试验中获得的？有否对照，是否遵循随机化原则。（2）是否报道了临床上所有有关的结果？（3）是否详细介绍了研究对象的情况？（4）是否同时考虑到统计学意义和临床的意义？（5）是否介绍了防治措施的实用性，包括依从性、合理性和成本效益等？（6）作者在下结论时，是否包括了所有的观察对象？是否交代了失访者、被剔除的患者以及不合格的患者？在下结论时，是否正确处理这些问题？4.如何评价有关预后估计的文章评价文献中有关预后估计是否正确，可借助下列6条原则。（1）观察疾病的预后是否都有统一的起始点？（2）有否介绍研究对象的情况和病例的来源？ （3）是否所有的研究对象都随访到了？失访率有多少？（4）是否有客观的预后指标？（5）预后估计是否采用盲法？（6）对外来的预后因素是否经过统计方法进行校正？循证医学 最佳证据/医师的临床经验/患者需求实践步骤（1）提出明确的临床问题（2）系统检索相关文献，全面收集证据（3）严格评价，并寻找当前最佳证据*（4）应用最佳证据，指导临床实践（5）循证时间后的后效评价。Grade证据质量分级高 未来研究几乎不可能改变现有疗效评价结果中 未来研究可能改变对现有疗效评估有重要影响，可能改变现有疗效评价结果的可信度低 未来研究有可能改变对现有疗效评估有重要影响，改变现有疗效评价结果的可能性较大极低 任何疗效的评估都很不确定第二章临床研究方法分类：实验性研究与观察性研究研究对象分组方法设计原则使两组在研究前的基线状态可比两组除研究因素之外的其他影响因素在两组中分布均衡可比前瞻性研究的优缺点优点能直接估计暴露因素与疾病的联系和联系强度甚至因果关系由于不知道调查对象的结局，因此不会影响调查对象的选择可在疾病结局产生前就确定有关致病因子的暴露情况，且随时间推移，观察暴露状况的改变可研究多个疾病的结局缺点由于研究样本大，随访时间长，所耗费财力较大在确定疾病的结局时可能会产生偏倚研究人员和研究对象都可能会影响病因和疾病的联系失访偏倚难以避免病例对照研究的优缺点P26优点研究所需的样本数量少，适用于少见病研究适用于长期潜伏期疾病的研究允许同时调查许多因素和研究疾病的关系，病可以使用病史记录作为数据来源省时省钱，科研周期短，容易出成果缺点选择合适的对照十分困难，难免产生偏倚，尤其是回忆偏倚论证强度不及队列研究和试验性研究不能计算发病率，只能计算近似的相对危险度，用优势比来估计队列研究的优缺点P27优点可设立同期对照，论证强度高，可靠性强确定暴露没有偏倚，不易有回忆偏倚可研究暴露因素和多个结局的关系可直接计算发病率和相对危险度，因果关系颇为明确缺点发病率很低的疾病往往需要很大的样本数，或者疾病有很长潜伏期的，耗费人力物力较大由于队列研究书观察性质研究，分组是自然形成的，暴露组和非暴露组容易产生选择偏倚容易发生失访偏倚由于随访时间较长，混杂因素参与难以避免 确定疾病结局时，可能