2012年度肿瘤和血液学十大研究进展.docVIP

2012年度肿瘤血液学十大研究进展 《新英格兰医学杂志》（NEJM）期下的Journal Watch评选出了2012年度肿瘤血液学十大研究进展，详情见下文。 1.T-DM1延长HER2阳性晚期乳腺癌患者生存期 药物-抗体共轭体对既往经曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的患者比拉帕替尼加卡培他滨的疗效更好且毒性更小。 我们可以预见，下一个即将被美国FDA批准的乳腺癌治疗药物是曲妥珠单抗emtansine（T-DM1），它是抗体-药物共轭体，即曲妥珠单抗与细胞毒性的maytansine衍生物通过一个稳定的连接分子相结合。 T-DM1不只是一种新药。它代表着对那些过去20年来一直研究融合分子的工作者的支持。以往关于这种分子的努力往往因为链接物不稳定（导致全身暴露于毒素）或细胞毒（导致禁止性的副作用）而失败。研究已观察到，T-DM1只对人表皮生长因子受体2（HER2）过度表达的肿瘤细胞发生细胞内的药物传递。 现在，研究者报告了EMILIA研究的结果，这是一个企业赞助、Ⅲ期、随机和开放标签的临床试验。试验纳入了991例HER2阳性、不能手术、局部晚期或转移性乳腺癌患者，他们曾接受过曲妥珠单抗和一种紫杉烷类治疗。患者接受T-DM1或拉帕替尼联合卡培他滨（LC）治疗，并且按照世界地区、先前因晚期疾病接受化疗的方案数和是否存在内脏疾病被分层。主要终点是无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性，次要