美国、欧盟、日本细胞治疗监管政策研究.pdfVIP

中国医药生物技术 2016 年12 月第11 卷第6 期 Chin Med Biotechnol, December 2016, Vol. 11, No. 6 491 DOI: 10.3969/j.issn.1673-713X.2016.06.002 ·特载· 美国、欧盟、日本细胞治疗监管政策研究 吴曙霞，杨淑娇，吴祖泽 生物治疗作为外科手术、药物治疗、放射治疗 胞、表皮细胞、单核细胞、成纤维细胞等，主要适 之后的第四大治疗技术，已经得到全球的广泛认 应证集中于骨缺损修复替代、皮肤烧伤、癌症的免 同。生物治疗主要由细胞治疗、基因治疗、组织工 疫治疗等。 程等领域组成，其中细胞治疗由于发展的快速性和 1.2 干细胞产品 重要性，引起了科学界与临床应用的更多关注。作 美国、欧盟、澳大利亚、韩国、日本、加拿大 为一个冉冉升起的新兴医药产品领域，细胞治疗受 等国已经有干细胞上市（表 2 ），细胞来源包括不 到了全球发达国家政府的战略重视和投入，也成为 同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等， 产品研发和风险投资关注的热点领域。目前以干细 异体来源细胞较少。 胞治疗和免疫细胞治疗为主流的细胞治疗产品在 人类疾病治疗中的地位和价值已经初步显现，尤其 2 细胞治疗概念辨析与风险 是在众多未满足需求的难治性疾病领域，如恶性肿 由于细胞治疗技术发展的快速性与尚未被科 瘤、疑难重症的治疗和严重创伤修复的再生医学领 学界明确的未知风险，如何对细胞治疗领域进行适 域，细胞治疗已经成为弥补传统治疗不可或缺的有 度的监管和规范也受到各国的重视。以下对已上市 效手段。对于一些传统药物或治疗手段束手无策的 产品较多的美国、欧盟与日本等国，从细胞治疗类 重大疾病，如重症肝病、移植物抗宿主病（GvHD ）、 产品的概念界定和监管风险予以分析。 肾移植排斥、系统性红斑狼疮、帕金森病、老年痴 2.1 产品概念界定 呆等，细胞治疗均显示出了明确的疗效。 美国将细胞、组织或基于细胞、组织的产品 [1] ，欧盟以先进技术治疗医学 在干细胞、基因组编辑、Cart-T 免疫治疗等前 （HCT/Ps ）归类监管 沿领域的推动下，细胞治疗产品研究发展非常迅 产品（advanced therapy medicinal product ，ATMP ） [2] [3] 猛，全球细胞治疗领域也面临着科技发展、临床需 归类监管 ，日本则按照再生医学产品管理 。美 求与监管审批的矛盾。细胞治疗既是临床疾病治疗 国、欧盟、日本对于细胞治疗产品的概念界定的侧 的一种个体化先进治疗技术，也可以作为药物大规 重点各有不同（表 3 ），美国注重界定给药方式； 模生产，各国对于细胞治疗的政策监管各有不同。 欧盟侧重于临床应用范围，可用于疾病的预防、诊 本文从目前已有产品审批现状入手，从全球的视野 断或治疗，并且强调了被处理和生物学特性；日本 分析细胞治疗产品的产业进展，并对产品研发较为 则强调了细胞的来源为自体或同源，对细胞进行的 领先的美国、欧盟、日本等国的法规政策框架与监