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中国医疗机构超说明书用药管理 现状调研报告 浙江大学医学院附属第一医院 张幸国 xgzhang666@163.com 完成了整个方法学的研究并进行多学科专家共识 超药品说明书用法 （unlabeled uses ，off-label uses ， out-of label usage or outside of labeling ），又称药品未 注册用法 ，是指药品使用的适应症、给药方法或剂量不在药品 监督管理部门批准的说明书之内的用法，具体含义包括给药剂 量、适应人群、适应症或给药途径等与药品说明书不同的用法 。 目前我国超药品说明书用药存在的问题 （1 ）药品超说明书使用带来患者昂贵的费用支出 举例：贝伐单抗（安维汀），说明书规定适应症：联合5-Fu对转移性结直肠癌的治疗。但目前临床在 各种晚期肿瘤均有使用，远超说明书规定范围。其中有部分肿瘤是得到充分循证支持，如肺癌晚期、乳 腺癌晚期等，但是其他部分肿瘤如胰腺癌、肝癌等并不得到循证支持（生存、生活质量均不可获益）， 临床却以提高生活质量为理由仍在使用。安维汀费用昂贵，一个周期治疗费用高达4万元。 目前临床使用情况 证据支持情况 证据来源 转移性结直肠癌 符合说明书 安维汀说明书 晚期非小细胞肺癌 超说明书 ，符合指南 NCCN指南2013 子宫颈癌 超说明书 ，符合指南 NCCN指南2013 晚期乳腺癌 超说明书 ，符合指南 NCCN指南2013 卵巢癌 超说明书 ，符合指南 NCCN指南2013 晚期胰腺癌 超说明书和指南 ，证据支持不足 晚期肝癌 超说明书和指南 ，证据支持不足 目前我国药品超说明书使用使用存在的问题 （2 ）药品超说明书使用带来医疗纠纷 举例：利妥昔单抗（美罗华），说明书规定适应症：非霍奇金淋巴瘤、慢性髓性白血病的治疗。某案例 中，临床医师以美罗华作为免疫抑制剂二线治疗突发性血小板减少性紫癜，该使用符合美国血液病学会 指南推荐。患者最终因为感染死亡，引起医疗纠纷，患者家属对医院提起诉讼，认为美罗华超说明书使 用，医院最终败诉。 目前临床使用情况 证据支持情况 证据来源 非霍奇金淋巴瘤 符合说明书 美罗华说明书 慢性髓性白血病 符合说明书 美罗华说明书 突发性血小板减少性紫癜 超说明书 ，符合指南 美国血液病学会指南 缺少超说明书用药标准使医疗风险增大，承担不必要的医疗纠纷责任。 在医疗界, 药品说明书 之外用药的现象普遍存在 并且被认为有其合理性 , 甚至大部分医生不关心 药品说明书而认为用药的最终决定权在医生 ; 在部分行政界 , 药品说明书被作为 一项“法律 规范 ”看待 , 更由 于其简单明了 而经常被法官 作为能够直接看懂的 “诊疗规范” 去衡量医生 用 药行为 的正确性； 目前的尴尬局面 •一方面 , 一旦出现超说明 书范围用药 , 医 院可能不经鉴定 直接承担责任 ; •另一方面 , 若一切超说明 书用 药行为均 被禁止 , 某些患者因为无法用 药造成重大 损 失甚至死亡 , 则医院同样难辞其咎。 国外药品说明书使用管理相关规定  《赫尔辛基宣言》（2000年修改）称：“当无现存有效的预防、诊断和治 疗方法治疗病人时，若医生觉得有挽救生命、重新恢复健康或减轻痛苦的希望 ，那么在取得病人知情同意的情况下医生应该不受限制地使用尚未经证实的或