专题13《基因工程的应用》课件.pptVIP

基因工程的应用 基因工程的应用 重症联合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或者病毒感染，就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因（ada）发生了突变。可以通过基因工程的方法治疗。 用于基因治疗的基因种类 1。用正常基因代替缺陷基因，或依靠其表达产物来弥补病变基因带来的缺陷。如血友病、地中海贫血病的治疗。 2。反义基因。用mRNA分子与病变的mRNA分子进行互补，阻断蛋白质的合成。 3。自杀基因。编码可杀死癌变细胞的蛋白酶基因。 二、蛋白质工程的基本原理 蛋白质工程的进展与前景 蛋白质工程目前的现状：成功的例子不多，主要是因为蛋白质发挥其功能需要依赖于正确的空间结构，而科学家目前对大多数蛋白质的空间结构了解很少。 利用微生物生产药物的优越性何在? 所谓利用微生物生产蛋白质类药物，是指将人们需要的某种蛋白质的编码基因，构建成表达载体后导入微生物，然后利用微生物发酵来生产蛋白质类药物。与传统的制药相比有以下优越性： （1）利用活细胞作为表达系统，表达效率高。 （2）可以解决传统制药中原料来源的不足。 （3）降低生产成本，减少生产人员和管理人员。 1 基因治疗： 是指是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。（重要） 2 方法： A体外基因治疗 先从病人体内获得某种细胞，进行培养