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精品课件s1-3基因工程的应用
学习目标: 1、举例说出基因工程的应用及取得的丰硕成果 2、指出抗虫棉、金米的培育过程 3、列举应用于临床治疗的基因工程药物 4、概述镰刀型细胞贫血症的治疗方案 设想具体步骤: 文字表述题 1、基因工程中,一种生物的基因为什么能够插入另一种生物体内? 2、一种生物的基因为什么能够在另一种生物体内表达? 从进化上说明了什么? 1、什么是工程菌? 2、用基因工程生产的药品的化学成分应该是 什么? 举例: 细胞因子(即淋巴因子如白细胞介素—2、干扰 素)、 抗体、疫苗、某些激素等 3、干扰素化学本质是什么?能否选择原核生 物作为受体细胞? 4、青霉素高产菌株的育种方法是? 用基因工程方法,使外源基因得到高效率表达的菌类细胞株系。 一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜的胰腺中提取,每100kg胰腺只能提取4~5g胰岛素。用该方法生产的胰岛素产量低,价格昂贵,远不能满足社会需要。 1979年,科学家将动物体内的胰岛素基因与大肠杆菌DNA分子重组,并在大肠杆菌内实现了表达。 基因工程药品—— 胰岛素 干扰素是病毒侵入细胞后产生的一种糖蛋白。几乎能抵抗所有病毒引起的感染,是一种抗病毒的特效药。此外对治疗某些癌症和白血病也有一定疗效。 传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细胞内提取,每300L血液只能提取出1mg干扰素。 基因工程药品 —— 干扰素 治疗侏儒症的唯一方法,是注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前,要获得生长激素需解剖尸体,从大脑的底部摘取垂体,并从中提取生长激素。 现利用基因工程方法,将人的生长激素基因导入大肠杆菌中,使其生产生长激素。 人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素,相当于6万具尸体的全部产量。 基因工程药品 —— 生长激素 目前我国生产的基因工程药物有胰岛素、干扰素、乙肝疫苗等。 1、利用细菌大量生产人胰岛素,下列有关叙述不正确的是 A、需有适当载体将人胰岛素基因导入细菌 B、需有适当的酶对载体与人胰岛素基因进行切割与黏合 C、重组后的DNA分子,须在细菌体内转录、翻译成人胰岛素 D、利用细菌生产人胰岛素的过程需要核糖体、内质网、高尔基体的参与 2、下列不属于利用基因工程技术制取的药物是 A、在酵母菌体内获得干扰素 B、从大肠杆菌体内制取白细胞介素 C、在青霉菌体内获取青霉素 D、在大肠杆菌细胞内获得胰岛素 D C 四. 基因治疗 策略主要有基因置换、基因修复、基因增补、基因失活。 1、 把正常基因导入病人体内,使该基因 的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病 的目的。 这是治疗遗传病的最有效的手段。 2、原理:见提纲 1990年9月14日,安德森对一例患ADA缺乏症的4岁女孩进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗传基因有缺陷,自身不能生产ADA,先天性免疫功能不全,只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造,使有缺陷的基因被健康的基因替代,然后把含正常白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗,同时也接受酶治疗。后来,她的免疫功能日趋健全,能够走出隔离帐,过上了正常人的生活,并进入普通小学上学。 实例: 3、基因治疗的类型 体外基因治疗:先从病人体内获得某种细 胞,进行培养,然后在体外完成基因转移,再筛选成功转移的细胞扩增培养,最后重新输入患者体内。 体内基因治疗:直接向人体组织细胞中转移的治病方法。(如将治疗囊性纤维病的正常基因转入患者肺组织) 4、基因治疗的发展现状:处于初期的临床试验阶段 方法简单,效果难以控制 体外基因治疗(步骤) 健康的正常基因 运载体 构建基因表达载体 导入 患者体内取出的特定功能的细胞(如:淋巴细胞等) 筛选 成功转移的细胞 输入 患者体内 注意: 1、受体细胞是否为受卵? 2、特点:操作复杂,效果 可靠 点击:比较“乳腺生物反应器” IMN 5. 用于基因治疗的基因种类 1)用正常基因代替缺陷基因,或依靠其表达产 物来弥补病变基因带来的缺陷。如血友病、地 中海贫血病的治疗。 2)反义基因。用mRNA分子与病变的mRNA 分子进行互补,阻断蛋白质的合成。 3)自杀基因。编码可杀死癌变细胞的蛋白酶 基因。 3、2009年4月29日《人类基因治疗》报道,在美国佛罗里达大学基因治疗中心接受基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力,并且没有严重的副作用。基因治疗是指 A、把健康外源基因导入有缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的。 B
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