首次！使用志愿者的基因工程T细胞治愈儿童的癌症.PDFVIP

当前文档由后花园网文自动生成，更多内容请访问 HTTP://WWW.HHYWW.NET 首次！使用志愿者的基因工程T细胞治愈儿童的癌症 来源于:DeepTech深科技 首次，医学上使用志愿者的基因工程T细胞治疗儿童的癌症。 来自英国伦敦的医生声称，他们使用通用免疫细胞成功地治愈了两个婴儿 白血病患者，该方法为世界首创，其通用免疫细胞来自接受了基因工程编辑的 志愿者细胞。 这个在伦敦大奥蒙德街医院进行的实验，证明了使用通用免疫细胞治疗癌 症的可能性，该方法只需将廉价的通用免疫细胞注射到患者的血管内。 这个新的治疗手段可能对包括Juno Therapeutics和Novartis在内的公司构 成巨大挑战，这些公司都已经投资了数千万美元在定制免疫细胞治疗研发上 ，包括收集患者自己的血细胞，对其进行基因工程改造，最后再重新注射回患 者。 这两种方法都依赖于基因工程编辑的免疫T细胞 ，它们是免疫系统中的饥 饿捕食者并且攻击白血病细胞。 根据《科学转化医学》杂志报道，这两个11个月和16个月大的白血病婴儿 之前都经历过失败地治疗。基因治疗专家Waseem Qasim（如下图）主持了通用 免疫细胞治疗，并认为这两个孩子的病情都得到了缓解。 尽管这些病例在英国引起了广泛的关注，一些研究人员依然有所怀疑，这 是由于实验中还给两个婴儿患者进行了化疗，导致没有足够的证据表明是通用 免疫细胞治愈了婴儿患者。 Novartis公司的合作研究者，费城儿童医院癌症免疫治疗主任 Stephan Grupp 认为，“该实验看起来是有效的，但是并没有证据。如果这个实验真的 可行将是巨大的成功，但目前还不是。” 该实验的技术被出售给了生物技术公司Cellectis，制药公司Servier和 Pfizer正在进一步发展其治疗方法。 使用基因工程T细胞（通常称为CAR-T）的治疗是新颖的，并且尚未商业化 的，但它们对抗血液癌的效果已经令人惊叹。目前为止，在Novartis和Juno的 研究中，约有一半的患者在接受定制免疫细胞治疗后得到了永久性治愈。 但是，个性化治疗给其商业化过程带来了前所未有的麻烦。 Novartis在新 泽西州建立了一个制造中心，患者细胞来自11个国家的25家医院，在基因改造 后再迅速运回。Novartis表示，今年将向美国申请批准销售面向儿童的T细胞治 疗方案。 免疫疗法的巨大潜力已经吸引了大量的投资，但许多新的投资者更青睐通 用免疫细胞，其中包括生物技术巨头Regeneron，Kite Therapeutics, Fate Therapeutics以及 Cell Medica。 Cellectis 主管通用免疫细胞的CAR-T副总裁Julianne Smith说，“通用免 疫细胞使患者可以立即接受治疗，而不是从患者取得细胞再进行制造。” Julianne Smith说，“对于通用免疫细胞方法，我们先从供体收集血液 ，然后进行基因编辑、扩增，最后冷冻储存。我们估计，通用免疫细胞的制造 成本约为4,000美元，相比之下，提取患者的细胞再进行治疗的费用大约为 50,000美元。” 可是一旦进入市场，任何一种类型的治疗都可能产生50万美元的账单。 风险资本家、Juno Therapeutics公司的创始人Robert Nelsen说，他不担 心通用免疫细胞替代他们的疗法，他们已经为定制免疫细胞筹集了数亿美元。 Nelsen在去年的一次采访中说：“他们未来可以做的是我们今天就能做的，你 会想要自己的细胞，而不是别人的细胞。” 伦敦的实验第一次对病人使用如此大程度基因编辑的细胞，四个基因编辑 中两个是通过TALENs方法，对细胞的改变有抑制排异反应，并指导攻击癌细胞 。 在美国和