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创新药确证性研究临床研究一般要求审评四部审评七室 康彩练一、?目的??? 本类研究的首要目的是论证或确定治疗利益。??? 本类临床研究设计是为了确证探索性临床研究的原始证据，证明药物对预期适应证和受试人群是安全有效的。确证性研究目的在于为获得上市许可提供足够的证据，研究内容涉及剂量—效应关系的进一步确认，或对更广泛人群、疾病的不同阶段，或合并用药等情况的研究等。对于预计长期服用的药物，药物延时暴露的试验通常在本期进行，尽管此类研究可能开始于早期临床试验。确证性临床研究为完成药物使用指南(正式药品信息)提供了最后一份所需要的信息。二、?探索性研究结果在本研究中的应用??? 进入确证性临床研究阶段意味则在探索性临床试验的基础上，对目标适应症的疗效进行确证。此时的研究在试验的设计、实施、分析、报告、评价等方面均已经有了探索性临床研究的基础，主要体现在：适应症目标人群，疗效和安全性主要观察指标，疗效评价标准，治疗指数和变异，可能影响疗效和安全性的重要因素，依从性和脱落率等方面。在确证性临床研究阶段应该充分考虑和利用已经在探索性试验中收集到的各类信息，降低试验的风险。三、?一般要求（1）?研究类型??? 最常见的确证性临床试验采用平行组设计，而较少采用交叉、析因等研究类型。一般应该采用多中心试验，主要有两方面的理由：首先，多中心临床试验可以加快病人入选的速度，加快试验的进程，其