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腺相关病毒 (Adeno-AssociatedViralVector,AAV)简介
腺相关病毒属微小病毒科(parvovirus),为无包膜的单链线状DNA 病毒。AAV的基因组约4700bp,
包括上下游两个开放读码框架(ORF),位于分别由145个核苷酸组成的2个反向末端重复序列(ITR)之间。
1. 安全性高 4. 长时程表达稳定
AAV病毒特点
2. 免疫原性低 5. 物理性质稳定
3. 宿主范围广 6. 滴度高
AAV与其他病毒的生物学特性比较
腺相关病毒 慢病毒 逆转录病毒 腺病毒
包膜 无 有 有 无
颗粒直 20-30nm 90-100nm 90-100nm 60-90nm
基因组 单链DNA 双链RNA 双链RNA 双链DNA
组织表达持续时间 6个月 2个月 2个月 ~1个月
宿主基因组整合方式 定向低频整合或 随机高频整合 随机高频整合 非整合
非整合
1
AAV不同血清型
研究发现AAV具有多种血清型各种不同血清型的, AAV载体的主要区别是衣壳蛋白不同,因此对不同
12 AAV
的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有 中不同的 血清型可供客
户选择,建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的AAV病毒,详见下表。
12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性
血清型 组织亲和性
AAV2/1 肌肉,心脏,骨骼肌(包括心肌),神经组织
AAV2/2 中枢神经,肌肉,肝脏,脑组织,眼,
AAV2/3 肌肉,肝脏,肺,眼
AAV2/4 中枢神经,肌肉,眼,脑
AAV2/5 肺,眼,中枢神经,关节滑膜,胰腺
AAV2/6 肺,心脏
AAV2/7 肌肉,肝脏
AAV2/8 肝脏,眼,中枢神经,肌肉
AAV2/9 心脏,肌肉,肺(肺泡),肝脏,中枢神经
AAV2/DJ 肝脏,视网膜,肺,肾脏
AAV2/DJ/8 肝脏,眼,中枢神经,肌肉
AAV2/Rh10 肺, 心脏,肌肉,中枢神经,肝脏
A. AAV9感染小鼠脑组织(PMID
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