治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导.docVIP

指导原则编号: 【 】 治疗阿尔茨海默病药物临床试验 技术指导原则 （第二稿） 二○○七年三月 目 录 一、概述 3 二、有效性和安全性评价要点 5 （一）适应症定位 5 （二）受试人群 5 （三）有效性评价 8 （四）安全性评价 10 （五）临床试验的质量控制 11 三、分期试验设计 11 （一）Ⅰ期临床试验： 11 （二）Ⅱ期临床试验 13 （三）Ⅲ期临床试验 15 四、预防和控制疾病进展药物的临床试验 16 （一）轻度认知功能损害（MCI）者的临床试验 16 （二）控制疾病进展药物的临床试验 17 五、缩略语 17 六、参考文献 19 七、著者 20 治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则 一、概述 痴呆是一种以认知功能缺损为核心症状的获得性临床综合征，如进行性记忆、思维、语言、行为和人格障碍等，可伴随精神和运动功能障碍，其认知损害的程度足以影响日常生活、社交或职业功能或与个人以前相比有显著下降。痴呆的病因很多，病理生理过程复杂，其中常见的为阿尔茨海默病（AD）、血管性痴呆（VaD）和混合性痴呆。 阿尔茨海默病是一组病因未明的原发性退行性脑变性疾病。多起病于老年期，病程缓慢且不可逆，临床上以智能损害为主，是老年常见病之一。虽然目前尚无“抗痴呆”药物可以治愈此病，但是已有多种对症治疗药物用于临床，一些新的药物也处于研发阶段。 药物临床试验是药物研发中的一个重要环节