临床试验和诊断试验的评价.ppt

合并用药观察 受试期间患者所用药物均应记录在合并用药表中，并应记录合并用药的名称、剂量、用药途径、开始日期、终止日期、所治疾病等。 观察项目 疗效判定 1．疗效指数计算： 疗效指数=(治疗前积分 - 治疗后积分)/治疗前积分×100% 2．疗效判定标准： 基愈：疗效指数≥90% 显效：疗效指数≥60%至90% 进步：疗效指数≥30%至60% 无效：疗效指数30%或无变化或加重 基愈和显效合计为有效，椐此计算有效率。 中途退出病例的处理： 患者可能会在研究期间的任何时间和以任何理由退出研究。当出现中途退出的情况时，为了患者的利益，应对其进行全面复查，尽可能对其进行疗效和安全性评价。并记录患者退出研究的理由。 观察项目 诊断试验的评价 诊断试验（diagnostic test） 狭义是指实验室所做的试验和检查。从广义上来说，也包括从病史、体格检查或X线检查所获得的临床资料或临床所见。目的是把病人和非病人区分开来 诊断试验评价的理论依据 Ideal world Real world Test positive sick Test negative healthy Test negative healthy Test positive sick 诊断试验评价的基本步骤 一、确定金标准 二、选择研究对象：病人和非病人 三、估算样本大小 四、同步试验、盲法观察 五、根据试验检查的结果，评价其诊断价值 金标准 待评价方法 阳性 阴性 阳性 阴性 目标人群 病人 非病人 结果 评价 金标准的确立 诊断金标准是一种疾病的标准诊断方法，它是公认的、诊断该疾病的最可靠、最准确的诊断方法 临床常见的金标准有：病原学检查、病理学检查等 要正确评价一个试验方法，金标准的选择是非常重要 研究对象包括两组，一是被金标准确诊的病例组，另一组是金标准证实无该病的人群，即对照组 所有的研究对象都要有代表性，病例组和对照组都应代表各自的总体 选择研究对象和确定样本量 样本大小 p为试验的预期特异性或灵敏度，?为容许误差，?为第一类误差的概率，U?值由U界值表可查得。 同步检测和盲法观察 对研究对象（包括病例和对照）进行同步检查 采用盲法观察评价检测结果 消除由于研究对象心理情绪上的波动或异常影响试验结果，避免由于试验者主观意愿而影响试验结果 结果的评价 包括两方面： 一、真实性（validity） 真实性是指测量值与实际值的符合程度。 二、可靠性（reliability） 也称重复性（repeatability），指一项试验 在相同的条件重复试验获得相同结果的稳定 程度。 被 评 价 试验结果 金 标 准 ? 有 病 无 病 合 计 阳 性 A (真阳性) B (假阳性) A+B 阴 性 C (假阴性) D (真阴性) C+D 合 计 A+C B+D N 真实性评价 可靠性的评价 变异系数 符合率或一致性 调整一致性 表示两种试验的结果的一致性的程度 Kappa值 被 评 价 试验结果 金 标 准 ? 有 病 无 病 合 计 阳 性 A (真阳性) B (假阳性) A+B 阴 性 C (假阴性) D (真阴性) C+D 合 计 A+C B+D N Kappa值的解释 Kappa值在-1～1之间。 Kappa0说明由机遇因素所致一致率观察一致性； Kappa= -1说明两个结果完全不一致； Kappa=0表示观察一致率完全由机遇所致； Kappa0说明观察一致性大于因机遇所致的一致程度； Kappa=1说明两个结果完全一致； Kappa值越高表示一致性程度越好。一般认为，Kappa值在0.75～1之间为一致性高；0.4～0.74 为一般；小于0.39以下为一致性差。 甲、乙二医生阅读胸部X线片诊断结果 甲医生诊断 　 乙医生诊断 　 　 合计 　 肺门淋巴结结核 正常 　 肺门淋巴结结核 46（α） 10（b） 56（r1） 正　常 12（c） 32（d） 44（r2） 合　计 58（c1） 42（c2） 100（Ｎ） 观察一致率= （46＋32）/100＝78％ 机遇一致率＝[（58×56）/100＋（42×44）/100]/100=51% Kappa=(78%-51%)/(1-51%)=0.55 历史性对照试验 以过去某一时期接受原有标准疗法或未给予治疗的同