[医药卫生]疾病的防治性研究与评价.ppt

五. 试验观测的指标（中间指标、终末指标） 为更好地评价和应用防治性研究结果，应报告由防治措施产生的正、反两方面的作用，即产生的效益和危害（副作用）。 客观性强的硬指标及软指标 六、是否观察和报告了全部临床病例有关的结果 报道的结果是否包括了全部纳入的病例 要求失访的比例不能超过10%，如超过20%，则最终结果可能完全失去真实性。 实用性评价 有效地证据是否与我们经治的患者病况一致 采用治疗性证据的可行性如何 施以患者的治疗措施，一定要权衡利弊 病人的期望及价值取向 八. 盲法的应用 单盲（single blind） 研究对象不知分组情况 双盲（double blind） 研究对象、研究者不知分组情况 三盲（triple blind） 研究对象、研究者、负责资料收集者不知分组情况 防治性研究 文献评价的参考标准 一、是否真正随机分配 这是决定防治研究的结果是否真实的最关键问题； 强调随机对照试验结果的真实性和可靠性，并不排斥其他非随机试验的结果，但在判定和解释结果时，其治疗效果的真实性有所差别。 二、是否对被研究对象有明确的限定 这是防治性研究能否正确被应用的重要环节。 根据研究对象选择的纳入和排出标准，可知道研究对象的临床特点或类型，如应用此结果于相似的患者，应获得相同的结果。 但要注意的是对研究对象愈加限定，就越会影响用于一般患者的外推。 试验开始时，组间的临床基线状况是否相对一致？可比性如何？ 46 47 48 合计 46 21 23 慢性胃炎 0 26 25 十二指肠溃疡 阿莫西林组 克拉霉素组 奥美拉唑组 病种 三、防治性措施（干预措施）的具体内容是否 明确可行 防治性结果能否正确应用，要求对措施的内容和方法作尽可能详细的描述，如有关药物治疗的剂型、剂量、给药途径、疗程。 另外，是否采用了相关的其它配套治疗。 四. 是否采用盲法亦具有重要的价值。 七、是否注意了统计学的和临床的重要意义 统计学意义主要是评价实验组与对照组间出现的差异，是否来自防治措施本身的作用，其来自单纯机遇影响的可能性有多大。统计学差异的显著性并不表明疗效差异大小的临床意义，它只评价这种差异的真实程度。 临床意义除考虑防治措施产生的效果大小外，亦从药物价格的高低、副作用出现的频率及严重性等进行评价。防治性研究的结果必须具有明确的临床意义，才能具有实际的应用价值。（实用性） * * 疾病防治的循证医学实践 防治性研究 的重要意义 不经过严格的研究方案证实的一些经验主义的防治措施常常可能是错误的。 增强免疫力的错误疗法 鸡血疗法； 食用胎盘。 感冒的错误疗法 捂汗疗法 抗菌消炎疗法 运动疗法 饥饿疗法 多种药物联合疗法 第一节 原始治疗性证据的真实性评价 临床试验研究的结构示意图 临床试验（clinical trial） 研究对象 （病人） 实验组 (干预组） 无效 无效 有效 对照组 有效 一、立题 临床干预试验立题的根本依据： （1）对欲研究的“处理措施”的作用原理、功用、效力等有一个切实的基本估计。 （2）对于所研究疾病在接受该处理措施后其结局所受的影响（预防发病、治愈缓解、改善预后等）有较正确的估计。 立题要有科学性、创新性、可行性。 这里所指的防治措施包括了可以增进健康的所有干预措施。总体上可分为以4类：(根据作用效应进行分类) (1)特异免疫、预防发病 主要是免疫苗效果的研究，另外有些病因明确、单一的慢性病也可预防。 (2)根治疾病、治愈患者 主要针对一些急性病，如手术切除治疗阑尾炎、抗生素治疗感染性疾病。 (3)缓解症状、防止恶化 主要针对一些难以治愈的慢性病，如降糖药对于糖尿病，降压药对于高血压病等。 (4)改善预后、延长寿命 如脑血管意外后期的康复治疗措施。 二、设计方案的选择 基本原则: 1、设计方案的科学性 所采用的设计方案所获得的研究结果应是真实可靠的，科学的论证强度高。 防治性研究最佳的设计方案首选为随机对照试验，其研究结论真实性强，可靠性高。