临床试验样本数计算简介.pdfVIP

臨床試驗樣本數計算簡介   1 吳雅琪   臨床試驗主要目的是評估試驗藥物之有效性與安全性。在臨床試驗設計階 段，樣本數的選取是相當困難的一個環結，其估算值選取關係到試驗結果的成 敗。理論上來說，樣本數愈多愈接近母群體，研究結果愈不會造成偏差；然而在 試驗藥品未確認其療效與安全前，冒然納入過多受試者不符合倫理考量；但若是 樣本數太少，試驗可能因為檢定力太低，浪費了寶貴醫療資源，卻無法得到任何 有意義的結果，這也不符合倫理考量。在臨床試驗設計當中，查驗中心經常被諮 詢到有關樣本數選取的問題，因此這一篇文章將以連續型與類別型變數為例，介 紹在第三期的臨床試驗中，如何估算適當樣本數以達到試驗訂定之目標。  一、連續型變數(continuous variables)的例子    首先，以一個治療高血壓的新藥 AAA 為例，為了驗證新藥 AAA的療效，我 們可執行一個以安慰劑為對照組之第三期、隨機、雙盲、多