急性脑卒中治疗药物临床研发考虑要点.PDF

急性脑卒中治疗药物临床研发考虑要点 Points to Consider on Clinical Investigation of Medicinal Products for the Treatment of Acute Stroke 2001 年 1 月 欧盟 EMEA 发布 2010 年 3 月 药审中心组织翻译 上海勃林格殷格翰药业有限公司翻译 药审中心最终核准 1 目 录 1. 引言 1 2. 研究目的2 2.1 主要有效性终点2 2.2 次要有效性终点3 3. 有效性评估方法3 3.1 功能结局量表3 3.2 整体结局量表3 3.3 神经功能缺损量表3 3.4 健康相关的生活质量（QoL ）量表4 4. 患者选择4 4.1 鉴别诊断4 4.2 严重程度5 4.3 合并症5 5. 临床试验的设计5 5.1 治疗探索性试验5 5.2 治疗确证性试验5 6. 统计注意事项6 7. 安全性评估6 2 急性脑卒中治疗药物临床研发考虑要点 这些考虑要点旨在为开发治疗急性缺血性和/或出血性卒中的药物的临床研 究提供初步指导原则。必须结合使用指令 75/318/EEC 和 83/570/EEC 以及最新的 和将来的 EC 和 ICH 指南，尤其是： - 关于临床试验总则的 ICH 指南 - 关于临床试验的统计原则的 ICH 指南 - 关于支持药物注册的剂量效应资料的 ICH 指南 - 支持特殊人群：老年人的研究 1. 引言 急性卒中是发达国家老年人群的主要死亡原因之一。此外，在卒中急性期中 存活的个体常常出现重度残疾和残障。卒中后遗症导致生活质量下降的年数大于 该年龄组中除痴呆外的其它任何疾病。因此，卒中对患者、亲属和社会造成了严 重的负担。 脑缺血 （及其各种亚型）是导致急性卒中的最常见的原因 （约为80 ％），其 次为原发性脑内出血和蛛网膜下腔出血。 脑缺血和脑出血是 2 个不同的病理生理学概念。因此，针对这些疾病的病理 生理学的治疗通常存在差异。 迄今为止，欧洲没有治疗急性卒中的明确推荐。在当今用于鉴别主要病理和 病理生理类型的适当的高技术诊断措施出现之前，假定对卒中有效的医药产品的 早期临床研究通常综合考虑其各种不同的临床症状。 目前，多种特效的血栓溶解药物以及一系列不同药理学分类的药物，尤其是 所谓的神经元保护剂正在进行对急性缺血性卒中治疗的研究。 随着现代脑影像技术的发展，在最近几年，整个卒中领域从治疗虚无主义– 至少在药物干预方面–发展至广泛的临床研究。 这个领域的监管经验仍然有限。然而，科学建议程序碰到的问题中获得的一 些经验为以急性缺血性和/ 或出血性卒中治疗为重点的考虑要点文件提供了依 据。蛛网膜下腔出血的治疗以及缺