北京大学临床流行病学[指南].ppt

临床流行病学Clinical Epidemiology 第四章 临床研究常用设计方案时景璞中国医科大学附属第一医院;主要内容;第一节 概述;二、临床研究设计方案的类型;二、临床研究设计方案的类型;二、临床研究设计方案的类型;二、临床研究设计方案的类型;第二节 随机对照试验;一、RCT的概念及意义;一、RCT的概念及意义;二、RCT的设计模式;三、RCT设计的关键点;四、RCT的应用范围;四、RCT的应用范围;五、RCT资料的统计分析方法;定量指标的比较分析中，主要指标为算术均数、几何均数及中位数等 ; 如果不满足t检验和方差分析的条件：秩和检验 ;五、RCT资料的统计分析方法;六、RCT设计方案的优点与不足;六、RCT设计方案的优点与不足;七、RCT设计质量的评价标准;第三节 临床研究其他试验性设计方案;一、单病例随机对照试验;一、单病例随机对照试验;一、单病例随机对照试验;一、单病例随机对照试验;二、交叉对照试验 ;二、交叉对照试验 ;二、交叉对照试验 ;二、交叉对照试验;三、前后对照试验;三、前后对照试验;（三）前后对照试验的应用及注意问题 多用于慢性疾病、病程较长或是慢性复发性疾病的研究 注意：必须有至少两种的处理措施；实验前后两个阶段观察期或用药期必须相等；洗脱期要有明确的规定。 （四）前后对照试验资料的统计分析方法 1）前后对照试验定性资料结果的分析 2）前后对照试验定量资料结果的分析 ;三、前后对照试验;四、历史性对照试验;四、历史性对照试验;（三）历史性对照试验的条件和资料来源 1.以文献资料作对照 2.以不同时期与试验组疾病诊断相同的患者作为对照 （四）历史性对照试验的结果分析与统计分析方法 （五）历史性对照试验的优、缺点 1．优点 提高患者依从性；节省研究敬畏和时间 2．缺点 方案实施过程中存在较大的偏倚影响 （六）历史性对照试验的注意问题 ;五、非随机对照试验（NRCT）;（二）非随机对照试验的优点与不足 1．优点 临床医师和患者均容易接受，研究工作容易进行。 2．缺点 两组基本的临床特点和主要预后因素可能分布不均衡，缺乏严格的可比性，使两组的结果产生偏差 ;六、序贯试验（sequential trial）;（二） 序贯试验的设计类型 质反应与量反应 封闭型与开放型 单向与双向;（三）序贯试验的优点与不足 1.优点 省时、 省力、 省样本 2.缺点 仅适用于单指标的试验 ;第四节 队列研究 ;一、队列研究概述;设计模式;（二）队列研究的特点;（三）队列研究方法的分类;二、队列研究设计的主要内容;（二）样本含量的确定;队列研究样本含量计算公式为： ; 实例：某医生采用队列研究的方法评价某药物预防脑卒中再发的效果，得知不用药者脑卒中的再发率为23%，估计RR值为0.5，设α=0.05 ,β=0.1,问需要多少样本量？ ;已知：Zα=1.96 Zβ=1.282 p0=0.23 q0=0.77 p1=RR×p0=0.5×0.23=0.115 q1=0.885 =（0.23+0.115）/2=0.173 =1－0.173=0.827 =0.23+0.115）/2=0.173 =1 － 0.173=0.827 ;代入公式： ;（三）确定研究因素 （四）观察结局的确定 （五）追踪观察期间的确定 ;三、资料的收集;四、资料分析;（一）疾病发生（或死亡）频率的测量;计算暴露人年数 小样本暴露人年计算 大样本暴露人年计算 寿命表法计算人年 ; 暴露人年计算公式为： LX＝IX+1/2（NX－DX－WX） IX+1＝IX+NX－DX－WX 式中Lx为X时间内暴露人年数，Ix为X时间开时的人数，Nx为X时间内进入队列的人数，Dx为X时间内出现结局的人数，Wx为X时间内失访的人数。 规定观察当年内进入队列的个人均作1/2人年计算，失访或出现结局的个人也作1/2人年计算。;2．累积发病率 累积发病率是指一定期间内在固定的人群中发生疾病的概率，即一定期间内在固定的人群中，发生该种疾病的人所占的比率。 用公式表示为：CI=I/P×100% 式中CI为累积发病率，I为观察期间内发生的新病例数，P为观察人口数。 ;（二）因果联系强度指标的测量 常用的因果联系强度