基因转染技术 知识及其应用简介 .pptVIP

动物乳腺反应器 是指利用动物乳腺特异性启动子调控元件指导外源基因在乳腺中特异性表达，并能从转基因动物乳汁中获取重组蛋白的一种生物反应器。 特点： 1.对转基因动物的影响小 2.产量大，产品易提纯，质量高 3.表达产物生物活性稳定 4.易于扩群，进行规模化生产 5.缩短新药上市周期 6.可以获取巨额经济利润 （四）基因治疗 1.基因治疗(gene therapy) 是指将外源功能性目的基因导入病人体内，通过调控目的基囚表达，抑制、替代或补偿缺陷基囚，从而恢复细胞、组织或器官的生理功能，达到疾病治疗目的的一种方法 2.治疗方式： （1）基因直接注射法(in vivo)： 即经静脉或肌肉直接将带存外源DNA的病毒、脂质体或裸露的DNA注入患者有关组织，使其进入相应的细胞并表达。 （2）体外基因转移再回输体内的方法(ex vivo)： 即将患者的体细胞(如T淋巴细胞)取出在体外培养并导入外源目的基因后重新输回患者体内。 3.基因治疗的策略 （1）基因置换 （2）基因补偿 （3）基因失活 （4）免疫基因治疗 （5）活化前体药物基因治疗 （6）耐药基因治疗 （五）RNAi技术 The Nobel Prize in Physio