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基于Web of Science罕用药文献计量分析 　　摘 要 目的：从文献计量学的角度分析20多年来罕用药研究的发展状况。方法：利用Science Citation Index Expanded引文数据库检索1992-2014年间罕用药研究的文献，分别从罕用药研究的国家、机构、作者的发文量、被引频次、期刊分布及研究方向等进行统计分析。结果：1992-2014年间共有罕用药文献2 050篇，分布于250种期刊，近10年来文献量逐渐增多，主要研究方向是药理学、生物化学分子生物学、肿瘤学、神经科学神经病学、化学、细胞生物学等。美国、英国、法国、瑞士等国在该领域内影响力大。结论：罕见病日益引起人们的关注，美国、欧盟等发达国家在罕用药研究领域占有绝对优势，中国还处在起步阶段，应进一步提高对此项研究的投入和研究水平。 　　关键词 罕用药 Web of Science 文献计量学 　　中图分类号：G255； R954 文献标识码：C 文章编号：1006-1533（2015）11-0050-04 　　ABSTRACT Objective： To analyze the status of research on orphan drug from 1992 to 2014 using a bibliometric approach. Methods： Literature on orphan drug from the Web of Science’s Science Citation Index Expanded database was searched. The search results were analyzed with regard to the number of articles， frequency of citations by country， institution and author， journal of publication， and fields covered by the article. Results： In total 2 050 articles related to orphan drug were published in 250 journals from 1992 to 2014， covering pharmacology， biochemistry， molecular biology， oncology， neuroscience， neurology， chemistry， cell biology， etc. The number of papers has increased apparently over the last 10 years. The United States， Britain， France， Switzerland have played important roles in the orphan drug research in the world. Conclusion： Rare disease has attracted more and more attention. US， EU and other developed countries play a leading role in research on orphan drug. China is still in her infancy， we should improve the level of investment and research on orphan drug. 　　KEY WORDS orphan drug； Web of Science； bibliometrics 　　罕见病是指患病率低、患病总人数少的疾病，又称孤儿病。常见的罕见病有血友病、成骨不全症、苯丙酮尿症、白化病等。因为罕见病患者少、利润低、风险大，所以开发此类药物的公司少。1983年，美国出台了《孤儿药法案》，极大地激励了制药公司研发罕用药的热情。目前全球有30多个国家和地区出台了有关罕用药的法律法规[1]。有关罕见病的发病机制、诊断治疗和罕用药的研发以及政策法规是科学家研究的热点，本文使用引文数据库Web of Science检索1992-2014年有关罕用药的文献，采用文献计量学的方法对文献进行统计分析，从科研文献产出的角度揭示罕用药的发展状况和趋势，从而为我国的罕用药研究提供参考依据。 　　数据来源和统计分析 　　美国科技信息所的Web of Science 数据库是全球知名的引文索引数据库，本文以Web of Science核心合集中的Science Citation In