新药特殊批程序对我国新药研发的影响.docVIP

PAGE PAGE 19 新药特殊审批程序对我国新药研发的影响 SFDA药品审评中心 王海学 王庆利 胡晓敏 ? 医药作为关系国计民生的一个行业，其发展好坏以及发展的快慢直接影响到国民健康保障和生活质量。其中，新药研发机构的发展状态会影响到我国民族医药产业能否在技术上保持独立自主的生存状态。随着国家鼓励创新政策的出台，以及在国家级研究中心和科研院所的技术支撑下，国内新药研发创新能力不断增加，为国内新药研发提供了有利条件。 国家食品药品监督管理局(SFDA)在 2007年7月10日正式颁布了新修订的《药品注册管理办法》(以下简称新办法)并于2007年10月1日起施行。新办法中明确提出了新药审评的特殊审批程序，对新药研发给予了政策和技术上的支持，这对国内新药研发和技术创新必将产生深刻和深远的影响。本文主要剖析新办法中新药特殊审批程序的主旨内容和运用策略，浅谈新政策对新药研发的积极影响，以期为新药研发相关人员提供一些参考。 对新药特殊审批程序实施的理解和运用 在新办法的第四章第35条明确指出：国家食品药品监督管理局对下列申请可以实行特殊审批： (一)未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成分及其制剂，新发现的药材及其制剂； (二)未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品； (三)治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药； (四)治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。 符合前款规定的药品，申请人在药品注册过程中可以提出特殊审批的申请，由SFDA药品审评中心组织专家会议讨论确定是否实行特殊审批。 随后，国家食品药品监督管理局于2009年1月7日公布了特殊审批程序的相关通知，共22条。其中明确指出可在不同阶段进行特殊审批的交流沟通会，该会议主要由SFDA药品审评中心负责实施。目前药品审评中心也于2009年3月2日公布了关于实施《新药注册特殊审批管理规定》相关问题的通知，对特殊审批程序的相关具体操作要求进行了明确。特殊审批程序政策的制定和实施体现了国家对新药研发的政策支持和技术支持。 药品审评中心负责新药特殊审批程序的申请和实施。新药研发者可依据药品注册管理办法第35条主动申请交流沟通会，同时提交拟讨论的问题及相关资料。申请时应明确拟交流沟通的问题，并将该新药的医学综述及药学综述资料，以及与拟交流沟通问题相关的详细研究资料及背景资料一并提交。药品审评中心负责审核特殊审批程序的申请，对可获准实行特殊审批的注册申请，药品审评中心会在规定时间内安排申请人与相关审评人员进行交流沟通。交流沟通会议可采用视频、电话会议、圆桌会议等形式。中药、生物制品也可结合各自产品的特点进行申请。为了成功申请和准确运用特殊审批程序，需特别注意以下两个方面问题： 新药特殊审批程序的适用条件：新药研发者可根据新药研发进程和初步获得的相关试验结果确定何时申请特殊审批程序。新药申请交流沟通会的条件包括：①同种药物尚未获准实行特殊审批的，申请人在已获得基本的临床前药学研究、安全性和有效性数据后，可以在申报临床试验前就特殊审批的申请、重要的技术问题提出交流沟通申请。②申请人在完成某一阶段临床试验及结果评估后，可就试验中的一些重大安全性问题、临床试验方案、阶段性临床试验结果向药品审评中心提出交流沟通申请。值得说明的是，对于立项阶段的新药交流讨论会，按照新办法规定，应该不属于特殊审批程序内容，因此不需要在此阶段申请交流沟通会。 讨论会的内容要求：新药交流沟通会将主要围绕申请者提交的问题进行讨论，以及新药研发中的关键问题进行讨论。药品审评中心会按照新药审评的关键风险控制要求向申请者提出问题，可能会在讨论会前要求申报单位需补充说明相关问题，因此建议新药申报单位能够按照药品审评中心的“特殊审批品种单独立卷资料撰写指导建议”来申请会议，以提高会议讨论效率。申报单位除对新药研发中遇到的有效性、安全性技术问题进行讨论外，也需提出相应的风险控制计划或者附加试验计划，如申请进入临床试验的品种需制定明确的早期临床开发计划及其风险控制。 对我国新药研发的积极影响 美国制药研发企业协会(PhRMA)发布的一项最新统计数据显示：美国的新药从临床试验到批准，平均要花13年左右的时间。其中新药临床试验时间的延长和新药审评时间的增加使新药研发成本和新药上市后的有效专利期大大缩短。我国新药研发自1985年实施《药品管理法》后，逐步开始走向法制化、规范化和科学化的轨道，但我国新药研发的总体水平与先进国家相比还是有很大的差距。国家加入WT0后逐渐加强了自主知识产权的创新药物的研制，国内每年申报的创新药数据不断增加，在具体的技术审评中也遇到了国外同样的问题，如新药审评时间延长和临床试验的不确定增加等问