4.临床科研设计_观察性研究设计说明书.ppt

* * * * * * 临床注册登记研究的特点 3、临床注册研究平台在疑难重症和少见病范围内选择合适的单病种，作为平台设计的基础。目标是与大型医院的主要任务对接，解决这类疾病样本量不足限制临床研究的瓶颈问题。 4、临床注册研究采用多目标、多任务、多中心研究的设计方案。这样的研究方案与目前单一目标的临床研究方案完全不同，有很强的挑战性，需要研究，是临床研究方法学创新的机遇。 * 临床注册登记研究的设计要点 多目标、多任务的顶层设计 临床注册研究立足于真实临床环境下的研究，所以研究目标和任务并不单一。需要组织临床学科梳理本学科长期研究的目标任务，把握学科发展的方向和趋势，将研究方案的设计规划与学科建设的长期发展目标结合起来，进行多目标、多任务的顶层设计。 * 临床注册登记研究的设计要点 搭建网络数据库 网络数据库是临床注册研究实施的关键技术。根据多目标、多任务的顶层设计数据采集需要，搭建网络数据库平台，包括必要的硬件和软件系统。网络数据库可以自行开发，也有现成的软件平台可以自行定制。有条件的，可以实现网络数据库与临床工作平台的合理对接。 * 临床注册登记研究的设计要点 标准化、规范化 包括疾病、症状、体征等的定义，检验、操作的标准化和规范化等。多中心临床研究要求临床信息收集者、临床工作执行者对疾病和各种临床表现的定义统一，临床样本留取方法的规范统一，检验方法和检验结果的报告标准化。 * 临床注册登记研究的设计要点 质量控制 临床注册研究涉及中心多，研究时间跨度大，对临床注册研究的内部和外部质量控制都提出了大量的挑战。各中心研究者必须接受质量控制，实时上传临床资料，利用网络数据软件的质量控制功能辅助监查作用。 * 临床注册登记研究的设计要点 利益共享与利益分配 注册研究参加的中心和研究者众多，如何平衡各方利益，调动积极性，直接影响临床注册研究的质量，及项目能否持续稳定运行。 * 临床注册研究不仅自身收集了非常丰富的标准化、规范化研究数据，还可以结合医疗支出数据、器械药品数据、生物标记物数据、以及长期预后数据进行海量数据的挖掘分析。 临床注册登记研究的数据分析 心血管疾病临床注册 美国胸科医师学会: 1000+ 医院 Coronary artery bypass surgery Valve surgery Congenital heart surgery Thoracic surgery 国家心血管疾病注册: 1600+ 医院 Cath/Percutaneous coronary intervention Implantable cardiac defibrillators (ICD) Acute coronary syndromes (ACS) Carotid stenting IC3: Ambulatory CV disease (launching) AHA-依从指南项目: 1500+医院 Coronary artery disease (CAD) Heart failure Stroke Outpatient: Ambulatory module (launching) 谢 谢！ 谢 谢！ 放映结束 感谢各位的批评指导！ 让我们共同进步 首先通过一张分类图引出中医临床研究的五种研究设计类型，后面就围绕这个进行阐述 这个图引用自王吉耀翻译的《柳叶刀》临床研究基本概念 * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * OR(odds ratio)：又称优势比，比值比，交叉乘积比，指病例组中暴露人数与非暴露人数的比值除以对照组中暴露人数与非暴露人数的比值 OR=(a/c)/(b/d)=ad/bc 病例对照研究资料整理表 暴露史 病例 对照 合计 有 a b a+b=n1 无 c d c+d=n0 合计 a+c=m1 b+d=m0 a+b+c+d=t 暴露与疾病的联系强度的指标 队列研究：RR=暴露组发病率（或死亡率）/非暴露组发病率（或死亡率） 病例－对照研究：由于无暴露组和非暴露组的观察人数，而只是所有病例和所有对照的有代表性样本，故无法直接计算真实的发病率或死亡率，也无法计算相对危险度，只能计算比值比OR。OR=ad/bc OR特点 与RR一样，优势比反映暴露者患某种疾病的危险性较无暴露者高的程度 如果能满足2个条件时，OR≈ RR 所研究疾病的发病率（死亡率）很低 病例对照研究中所选择的研究对象代表性好 疾病的发病率或死亡率不高时OR能用来估计RR 统计学方法 基线资料的组间比较 Logistic回归分析 病例对照研究的优点 简便、省人力、物力、容易组织实施。 探索尚不够明确的众多因素，一次调查可得到多