纳米技术在基因治疗方面应用研究报告.pptxVIP

纳米技术在基因治疗方面的应用LOREM IPSUM DOLOR LOREM 基因治疗的三个主要环节获得用于取代靶基因的正 常基因【即目的基因或治疗基因又叫质粒基因(plasmid DNA)】；是用适当手段将目的基因输 送到靶细胞内由质粒调控基因表达的产物是找出疾病基因(即靶基因)；传统上基因传递系统一类是病毒载体(viral vectors)系统 一类为非病毒载体(non viral vectors)系统 转染率高表达短暂对插入基因大小有限制安全性较低大小不限价廉安全转染率低下表达问题短暂由于纳米粒大小与病毒相仿，具有表面效应，小尺寸效应和宏观量子隧道 效应等特性”，使纳米颗粒作为基因载体成为可能，其原理是载体将DNA、RNA、PNA(肽核 苷酸)、dsRNA(双链)等基因治疗分子包裹其中或由静电相互吸引或吸附其表面形成复合物， 在细胞摄粒作用下，纳米颗粒进入细胞内，释放基因治疗分子，发挥其治疗效能 纳米基因载体设计与研制策略 使用溶酶体释放剂复合物进入细胞后，应尽快地让基因分子从 溶酶体内逃逸，为解决这一问题，可应用溶酶体释放剂，如氯喹、PVP(聚乙烯毗咯烷酮)、蔗 糖等【l”，当然也可通过温度、pH、蛋白敏感纳米材料解决这一问题，这一方面研究还很不成熟。保证复合物具有足够的主动靶向性使纳米载体一基因复合物在循环系统中有足够长的循环时间，并利用EPR效应发挥基因转移功能。 LO