湘南学院分子生物学基因治疗.pptxVIP

基 因 治 疗; 内容提要;第一节 基因治疗的概念与分类 一、基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy)是以基因转移为基础， 将某种遗传物质导入患者细胞内，使其在体内表达 并发挥作用，从而达到治疗疾病目的的一种方法。 基因治疗导入的遗传物质： 1.与缺陷基因对应的、在体内表达具有特异功能的 同源基因； 2. 与缺陷基因无关的治疗基因或其它遗传物质。; 二、基因治疗分类 1. 生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy) 对缺陷的生殖细胞进行基因矫正 生殖细胞基因治疗的可能对象——遗传病。 用显微注射的方法将正常基因导入遗传病患者的 生殖细胞，特别是在受精卵细胞分化之前，可望在其后代不患这种遗传病。 生殖细胞基因治疗，由于对后代遗传性状会有影响，从而对人类的发展也有着深远影响，涉及医学研究活动中的伦理道德问题。 因此，目前对于生殖细胞的基因治疗研究仅限于动物，不考虑人类。 ;2. 体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)。 将遗传物质导入患者体细胞，以达到治疗