艾曲资料集初稿.pdfVIP

艾 曲 波 帕 资 料 集 1 目录 1. 艾曲波帕常见问题回答3 2. 艾曲波帕中文说明书5 3. 艾曲波帕外观图片 13 4. 艾曲波帕病友试用感受采集 16 5. 艾曲波帕相关研究论文 17 附录1：艾曲波帕在难治性重型再障患者中的治疗研究17 附录2：FDA 批准艾曲波帕用于治疗重型再生障碍性贫血症29 艾 曲 波 帕 资 料 集 2 第一章 药品常见问题回答 1. 什么是艾曲波帕？ 艾曲波帕是一种血小板受体激动剂，原理与国产的tpo 类似但靶点不同，与 罗米司厅均属于新一代血小板受体激动剂，通过促进骨髓巨核细胞成熟释放 更多的血小板从而达到提升血小板的目的。 2. 艾曲的有效率？ 目前美国fDA 认证艾曲的有效率在百分之53 左右，国内临床实验有效率笔者 未得到资料。 3. 艾曲有什么副作用？ 常见的轻微副作用有肝功能损伤，头疼，骨骼痛等等，不常见的严重副作用 有骨髓纤维化，目前发现有文献探究提到艾曲会诱发新的遗传学病变，导致 mds, 由于国内目前临床数据有限，因此未见可靠的副作用统计结果。具体见 艾曲波帕中文说明书及附录文献。 4. 艾曲波帕能治愈吗？ 目前尚不存在可以改变慢性itp 自然病程的口服药物，一般来说停药2 周后会 恢复至原有水平。属于计量依赖性药物。 5. 什么情况下可以考虑服用艾曲波帕？ 激素治疗无效，需要大剂量激素维持，切脾无效或脾切除手术不耐受。对利 妥昔单抗反应不佳或排斥使用，且血小板无法维持安全，出血倾向严重的人 群。 6. 艾曲波帕为什么有印度板香港版美国版等等？ 艾曲波帕为GSK 公司生产，所有版本产地均为西班牙，根据销售地不同包装 不同。原理上来说应该是一样的药品，但是有病友反应印度版效果不如其他 版本，但未经官方的说明，原则上不存在这种差异。 7、艾曲波帕多少钱？ 以印度版25 毫克规格为例，包装盒侧面印有每7 颗7100 卢比，1 盒14 颗为 14200 卢比，以2016 年11 月的汇率换算成人民币为1434 元。根据汇率不同 上下浮动。笔者曾经托人从印度购入25 毫克为1500 元。想来差不多不会超 过这个范围。而50 毫克规格为25 毫克价格的2 倍整。而其他国家版本则在 25 毫克3500 元左右。 8 能否长期服用？ 由于艾曲波帕目前应用市场的时间有限，长期服用的远期副作用尚不明确。 9. 如何购买艾曲波帕？ 目前国内有售的地区为香港及澳门。病友可搜寻香港澳门药房的微信公众号， 进行购买，邮寄药品。购买时应询问清楚是印度版还是其他国家版本。因为 价格差距较大。笔者所询问的药房均是两种版本都有。而港版可以在GSK 官 网查询到销售信息，更为可靠。或是可以找熟人去印度香港购买。 10.服用注意事项？ 服用前后4 小时空腹，具体见说明书。服用前应进行病情确诊，再障患者的使 用计量以医生规定为准。Itp 患者的使用计量以药品说明书为准。 艾 曲 波 帕 资 料 集 3 11.上市时间？  2008 年11 月20 日获美国FDA 批准上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球 蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。  2012 年11 月19 日获美国FDA 批准用于于慢性丙型肝炎患者的血小板减少症治 疗。  2014 年8 月 28 日，美国FDA 批准其艾曲波帕的补充新药申请，一日 1 次用于 对免疫抑制疗法（IST）响应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症 （cytopenia ）的治疗。  2015 年6 月 11 日，美国FDA 批准艾曲波帕用于对糖皮质激素、免疫球蛋白没 有充分