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1 第二十一章 实验性研究 实验性研究 （ experimental study ）是将研究 对象随机分为实验组和对照组，以研究者人为控制 的措施或某因素给予实验组研究对象，而不给对照 组研究对象该措施，然后进行追踪观察，并比较两 组研究对象的结局，以评价该措施的效果，或该因 素与某病的关系等。 2 实验组 有效应 ( 干预组 ) 观察对象 无效应 ( 随机分组 ) 有效应 对照组 无效应 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 社区试验 现场试验 临床试验 人体试验 动物实验 按研究对象分类 ? ? ? ? ? ? ? ? ? 治疗试验 预防试验 病因试验 按研究目的分类 例：甲氰米胍治疗严重十二指肠溃疡（胃镜确诊；反 复发作；符合手术条件）双盲试验。 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 人无效 人痊愈 天 服安慰剂 人 人无效 人痊愈 天 服甲氰米胍 人 随机分组 例病例 15 5 ) 28 ( 20 3 17 ) 28 ( 20 ) ( 40 P0.05 可以认为甲氰米胍治疗严重十二指肠溃疡有效。 5 实验性研究主要由 研究因素 、 研究对象 和 效应指标 三个部分组成，此即实验性研究 的“ 三要素 ”。 6 一、研究因素 （一）研究因素的性质 研究因素可以是生物的、化学的、物理的、生理的、遗 传的、心理的 、行为的、社会的等等因素。 （二）研究因素的强度 即所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、疗 程的数量等。若研究对象本身的某些特征作为研究因素，也 有与强度相类似的问题。 （三）研究因素的实施方法 按统一标准进行实验。 7 二、研究对象 根据研究目的不同，所选择研究对象也不同。 （一）按统一标准选择研究对象 （二）选择研究对象注意其代表性 （三）选择容易观察到结果的敏感研究对象 （四）足够样本量的研究对象 8 三、效应指标 （一）效应指标的要点 指标的关联性、指标的客观性、指标的灵敏性、指标 的精确性和指标的特异性。 （二）指标的分类 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 有序分类 无序分类 定性变量 分类变量 等级指标 计数指标 定量变量 计量指标：数值变量 ) ( ) ( （三）指标的数量 根据研究目的以及目前医学发展水平而定。 9 实验设计 三原则 ： 对照 、 随机 、 重复 。 临床试验设计的 四原则 ：对照、随机、重 复、 盲法 。 10 一、对照 设立对照是比较的基础。必需有对照（ control ）才能确定处理 因素与实验效应。 常用对照有空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、相互 对照、历史对照等。 二、随机 即总体中的每一个观察单位都有同等的机会被选入到样本中， 或每一个观察单位都有同等机会被分配到实验组和对照组中。 常用随机抽样方法有单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样和整 群抽样。 三、重复 为避免将偶然现象当作客观规律，需有足够的观察样本含量。 11 1 、明确研究目的 2 、确定研究对象和范围 3 、确定合适的研究方法 4 、确定观察指标 5 、确定研究对象的样本大小 6 、确定抽样方法 实验设计的基本步骤： 7 、设立适当的对照 8 、随机化分组 9 、确定研究期限 10 、明确研究时间与步骤 11 、资料的统计分析方法 12 、组织领导与经费预算 12 第一节 临床试验 临床试验不仅是药物和其它疗法在正 式常规应用之前的最后人体应用试验，还 是所有针对临床病例的试验的总称。 13 一、临床试验基本步骤与方法 （一）确定研究内容 （二）确定研究对象 1 、要有严格的、公认的诊断标准或有充分的诊断依据 2 、研究对象要能够代表该病患者的总体人群情况 3 、被选择的对象应该在研究中受益 4 、研究对象的依从性要好 5 、研究对象要有足够的数量 6 、应选择预期发病率高的人群作为研究对象 7 、应选择产生副作用小的研究对象 14 （三）样本大小 （四）随机分组 （五）设立对照组 1 、设立对照组的意义 2 、设立对照组的方法 空白对照、自身对照、相互对照、标准对照、配对对 照、实验对照、交叉对照等。 空白对照常用安慰剂对照。交叉对照注意必须有足够 的洗脱时间。 15 （六）使比较组间条件齐同 1 、对照组与试验组的基本条件要有均衡性 2 、两组成员的易感性要有可比性 3 、两组的评价指标、诊断标准、措施等各方面都必须一致 4 、对两组的观察应同样重视 5 、最好用“双盲法”处理试验组与对照组 （七）确定效果观察指标 1 、短期临床效果观察 2 、长期临床效果观察 16 （八） 盲法 应用 1 、单盲试验设计 在这种实验中，研究对象不知道所接受措