真实世界中疗效比较研究应用的专项方案设计概论.docxVIP

第一章 概论 第一节 随机对照试验（RCT）及不足 随机对照试验（RCT），立即研究对象按随机化方法分为试验组和对照组，然后，试验组给诊疗方法，对照组不给欲评价方法，即给标准疗法、抚慰剂或空白对照，前瞻性观察两组转归结局差异。RCT设计严格遵照三个基础标准，即随机、对照和反复标准；设置对照组，研究对象随机化分组和研究结果可反复。RCT常见到盲法试验，关键包含单盲试验、双盲试验等，单盲试验是仅研究者知道每个病人用药具体内容，而病人不知道，单盲试验虽能够避免来自病人主观原因偏倚，但仍未能预防来自研究者方面影响。双盲试验是研究者和病人全部不知道每个病人分在哪一组，也不知道何组接收了试验诊疗，此法优点是能够避免来自受试者和研究者偏倚。 RCT 通常被认为是用于新药上市前确定疗效(在理想条件下医疗干预方法实现改善健康程度)研究金标准，属于效力研究范围。 RCT是在受到严格控制理想医疗条件下开展，如严格遵照随机、对照和反复标准，严格研究对象纳入排除标准，干预方法严格定义和实施等，这能有效控制临床试验中偏移，降低非干预方法其它原因混杂影响，其研究结果内部真实性较高，且能取得药品效力有力证据及其安全性有限证据。但RCT实施严格，样本量相对较小，研究对象选择范围相对局限，干预方法定义严格等，这种理想临床试验条件和现实医疗环境相去甚远，如病人常合并适应症以外其它疾病，临床常常合并用药，病人年纪范围广，