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资料项目编号：模块2.4.
申请分类：新药申请（申请事项：临床试验）
注册分类：治疗用生物制品I类
****CAR-T细胞（规格： ）
资料项目名称：非临床概述
研究机构名称：
研究地址：
主要研究者姓名：
实验者姓名：
试验起止日期：
原始资料保存地点：
联系人姓名：
联系电话：
联系地址：
申请机构名称：
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目录
TOC \o "1-8" \h \z \u 表索引 2
图索引 2
2.4.1. 非临床试验策略概述 3
2.4.1.1 非临床研究项目选择的依据 3
2.4.1.1.1 **** CAR-T细胞制品的基本信息 3
2.4.1.1.2 **** CAR-T细胞的作用机制 3
2.4.1.1.3 **** CAR-T细胞的临床拟用适应症 3
2.4.1.1.4 **** CAR-T细胞临床拟用适应症的流行病学和目前治疗概述 4
2.4.1.1.5 立题依据 4
2.4.1.1.6 **** CAR-T细胞制品的注册分类及非临床研究设计 5
2.4.2. 药理学 6
2.4.2.1 **** CAR-T细胞的非临床主要药效学研究 6
2.4.2.1.1 体外活性研究 6
2.4.2.1.2 体内抗肿瘤活性研究 10
2.4.3. 药代动力学 13
2.4.4. 毒理学 16
2.4.5. 综合评估和结论 25
2.4.5.1 **** CAR-T细胞的有效性 25
2.4.5.1.1 **** CAR-T细胞的药效学试验设计和方法评价 25
2.4.5.1.2 **** CAR-T细胞药效学研究结果分析和评价 26
2.4.5.2 **** CAR-T细胞的安全性 26
2.4.5.2.1 **** CAR-T细胞毒理学试验设计和方法评价 26
2.4.5.2.2 **** CAR-T细胞毒理学试验结果分析和评价 28
2.4.5.3 **** CAR-T细胞的药代动力学 29
2.4.5.3.1 **** CAR-T细胞药代动力学试验设计和方法评价 29
2.4.5.3.2 **** CAR-T细胞药代动力学试验结果分析和评价 29
2.4.5.4 **** CAR-T细胞的非临床药理毒理研究结果对临床研究方案的意义 30
2.4.6. 参考文献 30
表索引
TOC \h \z \t "表" \c 表1. **** CAR-T细胞的非临床研究项目 8
图索引
图1. **** CAR-T细胞亚群分析 10
图2. **** CAR-T细胞感染效率检测结果 11
图3.在靶细胞刺激后**** CAR-T细胞的细胞因子释放 12
图4 不同效靶比条件下CAR-T细胞对肿瘤细胞的杀伤效率 12
图5 CFSE标记的**** CAR-T细胞在靶细胞刺激下的增殖能力检测 13
资料项目编号：模块2.4.
2.4.1. 非临床试验策略概述
2.4.1.1 非临床研究项目选择的依据
2.4.1.1.1 **** CAR-T细胞制品的基本信息
根据《药品注册管理办法》附件3《生物制品注册分类及申报资料要求（试行）》中治疗用生物制品的注册分类要求，**** CAR-T细胞属于1类治疗用生物制品，是利用基因工程方法对患者自体或者供体的T细胞进行体外基因修饰后制备的注射用细胞悬液。**** CAR-T细胞具有可以特异性识别CD19抗原阳性肿瘤细胞的嵌合抗原受体（CAR），能够靶向识别并杀灭患者体内的肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的。CAR重组基因片段是其识别肿瘤细胞表面的特异性抗原CD19、进而杀伤肿瘤细胞并实现自身扩增的关键序列。
**** CAR-T细胞制品的基本信息如下：
外观：
Ph值：
成分：
性状：
规格：
临床用药剂型：
用法用量：
药品包装：
药品贮藏：
有效期：
2.4.1.1.2 **** CAR-T细胞的作用机制
将CAR基因转到入供试者的T细胞中……激活CAR-T的生存、扩增、体内转运及效应细胞功能，发挥特异性杀伤CD19抗原表达阳性细胞作用。
2.4.1.1.3 **** CAR-T细胞的临床拟用适应症
**** CAR-T细胞的临床拟用适应症为难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白
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