DMD—Dystrophin基因结构及其编码蛋白的研究进展和当前临床治疗策略.pdfVIP

维普资讯 医 生 [eK ：e V嚣0l_28No．1 w 脚 l综述l - 一 研 c}DMD—Dystrophin基因结构及其编码蛋白的 研究进展和 当前临床 治疗策 略 谢建武 R7手 ．2og 关键词 ：DM。． 龟王塞垄机制基因治疗成肌细胞移植基目疗珐肌营养璋碍 近 l0年 来．Duchenne型 肌 营 养 不 良症 ped绞链结构，该区段与红细胞膜骨架蛋白spectrin 【Duchennemusculardystrophy，DMD)的分子病理 重 复结构十舟相似 ，(3)一个富含 半胱氨酸的结构 学机制研究取得 了突破性的进展 ．发现DMD是由于 区I(4)一个含420个氨基酸c末端结构。近年来 ，还 位于 Xp21上的 DystroFhin基因突变所致 t本文