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2023-01-15 发布于中国
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基因治疗CDMO行业技术壁垒分析基因治疗的优势基因疗法靶向DNA，使得根治遗传性疾病成为可能。基因治疗的主要优势，在于其单次治疗的长期化效果及对难治性适应症的覆盖。（一）单次治疗的长期疗效优势以治疗脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，SMA）为例，SMA由于SMN基因的双等位缺失或突变，导致脊髓内的α-运动神经元变性萎缩，引起患者身体躯干和四肢近端骨骼肌发生渐进性、对称性肌无力、肌萎缩等症状，并逐渐丧失呼吸、吞咽等各种运动功能，儿童群体发病率约在1/5000-1/10000。基于遗传学基础，治疗SMA需要增加具有完整功能的SMN蛋白含量。诺华研发的Zolgen