RNAi行业调研与市场研究报告2023年.pptx

2023年RNAi行业调研与市场研究报告LOGO 01行业发展概述行业定义、行业特点、发展历程02行业环境分析政治环境、经济环境、社会环境、技术环境、发展驱动因素03行业现状分析行业现状、行业痛点、行业建议04行业格局及趋势行业发展趋势、行业格局、代表企业目录 CONTENTS 01行业发展概述行业定义、行业特点、发展历程 行业定义RNAi（RNAinterference）技术是生物进化过程中高度保守的现象，是基因转录后沉默的重要机制之一。它主要通过双链RNA（dsRNA）被核酸酶切割成21-25nt的小RNA（siRNA）发挥作用，由siRNA介导识别并靶向切割同源性靶mRNA分子而实现，需要有多种蛋白因子以及ATP参与，而且具有生物催化反应特征。RNAi的作用机制是长链双RNA（DoublestRNA）被剪切为siRNA后，与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体(siRNAinducedinterferencecomplex,RISC)，RISC再与特定mRNA结合，使mRNA降解，最终静默特定基因表达。病毒核糖核酸由A、G、C、T四种基本元素构成，RNAi技术的核心在于针对其中一条核糖核酸，复制一小段与该核糖核酸互补的小核酸链，从而让病毒基因沉默。RNAi技术通过介导RNAi的短双链RNA片段（siRNA）形成RNAi药物。以技术为维度区分，RNAi药物主要分为反义核酸（ASO）、干扰核酸（siRNA）和miRNA等。其中，反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点，发展最为成熟，以反义核酸为核心的已有7款药物获批上市。而siRNA药物发展潜力较大，2018年首个siRNA药物获批。 产业链上游实验试剂:实验试剂是RNAi技术的基础原材料，主要试剂产品包括:siRNA转染试剂、定制siRNA、shRNA慢病毒载体、shRNA质粒载体等。单个RNAi技术项目中，实验试剂成本占比约10%-15%。技术专利:RNAi技术专利是RNAi药物研发和技术服务企业的核心资产。中国RNAi行业专利花费主要集中在基础核心专利获取上，如核酸酶和载体改造专利等，项目花费范围在30-1,000万元人民币，占RNAi项目成本的50-80%。医学仪器RNAi技术中应用的设备与仪器包括生物感应器、细胞分离机、细胞培养箱及配套风险监控系统等，相关设备90%以上依赖进口，主要供货商包括通用电气、贝克曼、赛默飞等国际品牌。实验耗材:RNAi技术研发使用的实验耗材包括实验磁珠、离心管、培养瓶、培养箱等。实验耗材占当个项目成本比约5%-10%。 产业链中游中国RNAi药物行业仍处于技术积累期，RNAi产业链发展尚未完善，中游RNAi企业发展模式较为单一，以研发RNAi药物为主要任务。其中，吉玛基因是中国最大siRNA向光产品生产商，业务覆盖产业链上游的RNAi产品、中游RNAi药物研发。海外RNAi行业发展较为成熟，中游参与企业的商业模式更多元，除了RNAi技术研发龙头企业Ionis和Alnylam外，制药巨头罗氏、阿斯利康等，也纷纷通过交易、收购等方式，布局RNAi市场。 产业链下游由于中国尚未有RNAi药物获批上市，但RNAi药物的治疗领域布局，是中国RNAi企业发展下游市场的重要战略。参考海外已上市的RNAi药物，杜氏营养不良症的治疗发展相对成熟，已有两款上市药物，而在研RNA药物数据中，杜氏营养不良症仍是RNAi企业的重要疾病领域布局。 02行业发展环境分析政治环境、经济环境、社会环境、技术环境、发展驱动因素 行业政治环境1《“十三五”生物产业发展规划》明确提出发展治疗性疫苗，核糖核酸（RNR-T）等生物治疗产品A）干扰药物，适配子药物，以及干细《关于推进药品上市许可持有人制度试点有关工作的通知》生产权和上市权分离（批件持有人和生产企业分离），有利于药品研发机构和科研人员积极创制新药和产业结构调整以及资源优化配置，促进专业分工，提高产业集中度，避免重复投资和建设，对于鼓励药品创新、提升药品质量《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾《关于推进药品上市许可持有人制度试点有关工作的通知》生产权和上市权分离（批件持有人和生产企业分离），有利于药品研发机构和科研人员积极创制新药和产业结构调整以及资源优化配置，促进专业分工，提高产业集中度，避免重复投资和建设，对于鼓励药品创新、提升药品质量《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾 经济环境从2017-2022年以来，我国国内生产总值呈现上涨的趋势，同比增速处于持续正增长的态势，其中2021年国内生产总值为1143670亿元，同比2020年增长了184%。2