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用于治疗地中海贫血或镰状细胞病的方法和组合物.pdfVIP

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  • 2023-04-25 发布于四川
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用于治疗地中海贫血或镰状细胞病的方法和组合物.pdf

    本文提供了通过使用CRISPR/Cas系统纠正基因突变或插入外源性珠蛋白基因用于治疗遗传性血细胞疾病(例如，镰状细胞病和地中海贫血)的方法和组合物。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114072518 A (43)申请公布日 2022.02.18 (21)申请号 202080047671.7 (74)专利代理机构 北京市君合律师事务所

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