用于治疗血小板减少症的核酸分子及其应用.pdfVIP

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2023-05-11 发布于四川
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用于治疗血小板减少症的核酸分子及其应用.pdf

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提供了一种基于RNA激活机制的小激活核酸分子及其在与THPO蛋白质缺乏或不足相关的疾病或状况如血小板减少症治疗中的应用。所述小激活核酸分子是靶向Thpo/THPO基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链；靶向Thpo/THPO基因启动子区的双链RNA分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的核酸链，并且其中一条核酸链与选自Thpo/THPO基因启动子区的靶点存在至少75％的同源性或互补性。还提供了包含所述小激活核酸分子的药物组合物或制剂；使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114585738 A (43)申请公布日 2022.06.03 (21)申请号 202080065027.2 (72)发明人李龙承　姜武林　 (22)申请日 2020.09.18