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本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中,已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能,且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此,可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114657140 A
(43)申请公布日 2022.06.24
(21)申请号 202111463916.7 C12N 15/113 (2010.01)
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