用于鉴别基因修饰剂及治疗核苷酸重复序列病症之方法.pdfVIP

下载本文档

0
0
约5.9万字
约 62页
2023-05-14 发布于四川
举报
版权申诉

用于鉴别基因修饰剂及治疗核苷酸重复序列病症之方法.pdf

1、本文档内容版权归属内容提供方，所产生的收益全部归内容提供方所有。如果您对本文有版权争议，可选择认领，认领后既往收益都归您。。
2、本文档由用户上传，本站不保证质量和数量令人满意，可能有诸多瑕疵，付费之前，请仔细先通过免费阅读内容等途径辨别内容交易风险。如存在严重挂羊头卖狗肉之情形，可联系本站下载客服投诉处理。
3、文档侵权举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
4、该文档为VIP文档，如果想要下载，成为VIP会员后，下载免费。
5、成为VIP后，下载本文档将扣除1次下载权益。下载后，不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
6、成为VIP后，您将拥有八大权益，权益包括：VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
7、VIP文档为合作方或网友上传，每下载1次，网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等，对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档

本揭示系关于一种鉴别核苷酸重复序列病症之基因修饰剂的方法，其包含自个体中选择具有较高核苷酸重复序列负荷之晚发型个体或具有较低核苷酸重复序列负荷之早发型个体；及鉴别一或多种延迟或促进核苷酸重复序列病症发作之基因修饰剂。本揭示亦关于一种用于治疗或预防需要此类治疗或预防之个体之聚谷氨酰胺(聚Q)扩增疾病的方法，其包含向该个体投与有效量之PIAS1变异体或编码该PIAS1变异体之重组核酸分子。本揭示亦关于一种用于治疗或预防聚谷氨酰胺扩增疾病之早期症状发作的方法、PIAS1变异体及编码如本文所揭示之PIA

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114703268 A (43)申请公布日 2022.07.05 (21)申请号 202111007341.8 G16B 20/20 (2019.01)