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一种溶酶体靶向肽及其融合蛋白、携带融合蛋白编码序列的腺相关病毒载体及其应用.pdfVIP

一种溶酶体靶向肽及其融合蛋白、携带融合蛋白编码序列的腺相关病毒载体及其应用.pdf

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    本发明公开了一种人成熟的胰岛素样生长因子Ⅱ(IGFⅡ)突变体及其融合蛋白，本发明还公开了一种重组核酸分子，其包含可操作连接的表达调控序列、编码上述IGFⅡ突变体的核酸序列和编码功能性酸性α‑葡糖苷酶的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含上述重组核酸分子。本发明还公开了所述重组腺相关病毒载体用于更有效地治疗庞贝氏症的用途。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112225793 A (43)申请公布日 2021.01.15 (21)申请号 202011098136.2 A61K 47/64 (2017.01)

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