用于治疗帕金森病的基因治疗组合物和方法.pdfVIP

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  • 2023-05-30 发布于四川
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用于治疗帕金森病的基因治疗组合物和方法.pdf

在患有神经退行性疾病或者患有受试者中内源性多巴胺水平降低的疾病的受试者中改善运动功能和减少运动障碍的方法,其包括向所述受试者施用有效量的包含核酸构建体的病毒载体,所述核酸构建体包含(i)编码酪氨酸羟化酶(TH)的核苷酸序列,(ii)编码GTP‑环化水解酶I(CH1)的核苷酸序列,(iii)编码芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)的核苷酸序列,或其任何组合。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 115835887 A (43)申请公布日 2023.03.21 (21)申请号 202080031494.3 (74)专利代理机构 北京市柳沈律师事务所

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