1. 您所在位置：
  2. 网站首页
  3. 文档分类
  4. 行业资料
  5. 国内专利

减少剪接病和治疗RNA显性疾病的组合物和方法.pdfVIP

  • 1
  • 0
  • 约15.11万字
  • 约 117页
  • 2023-05-30 发布于四川
  • 举报

减少剪接病和治疗RNA显性疾病的组合物和方法.pdf

    本公开的特征在于用于治疗与不正确的核糖核酸(RNA)剪接相关的疾病的组合物和方法，所述疾病包括以RNA转录本的核滞留为特征的疾病，所述RNA转录本含有结合并螯合剪接因子蛋白的异常扩增的重复区。本文公开了抑制含有扩增的重复区的RNA转录本的表达的干扰RNA构建体，以及编码此类干扰RNA分子的病毒载体，例如腺相关病毒载体。例如，本公开的特征在于以下干扰RNA分子，例如siRNA、miRNA和shRNA构建体，所述干扰RNA分子退火至肌营养不良性肌强直蛋白激酶(DMPK)RNA转录本，并减弱含有扩增的

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112469421 A (43)申请公布日 2021.03.09 (21)申请号 201980047374.X (74)专利代理机构 北京华睿卓成知识产权代理

    您可能关注的文档

    最近下载

    文档评论（0）

    1亿VIP精品文档

    更多 >

    相关文档

    更多 >