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公开了通过施用具有下式(I)的ACVR1抑制剂治疗有需要的受试者的疾病的方法：包括其立体异构体、互变异构体、药学可接受的盐和前药，其中R1、R2、R3和R4如本文定义。可从治疗中受益的受试者的ACVR1基因可具有突变。可以使用所描述的方法治疗各种疾病，包括癌症(例如，扩散型内因性脑桥神经胶质瘤(DIPG))和遗传疾病(例如，进行性肌肉骨化症(FOP))。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112512597 A
(43)申请公布日 2021.03.16
(21)申请号 201980049596.5 P ·弗林 藤原雄二 有川由佳
(22)申请
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