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用于治疗和预防神经病症的组合物和方法.pdfVIP

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  • 2023-06-06 发布于四川
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用于治疗和预防神经病症的组合物和方法.pdf

    本发明提供用于治疗诸如肌萎缩性脊髓侧索硬化症、额颞叶变性和阿尔茨海默病等的神经病症的组合物和方法。使用本文所述的组合物和方法，可向患有神经病症诸如与TAR‑DNA结合蛋白(TDP)‑43聚集相关的神经病症的患者施用细胞色素P450(CYP450)同工型51A1(CYP51A1)抑制剂，以便治疗所述病症的潜在病因和/或减轻所述疾病的一种或多种症状，所述抑制剂在本文也称为羊毛甾醇14‑α脱甲基酶。所述CYP51A1抑制剂可为小分子、抗CYP51A1抗体或其抗原结合片段或者诸如干扰RNA分子的减弱CY

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112805381 A (43)申请公布日 2021.05.14 (21)申请号 201980054373.8 R ·斯坎内文　 (22)申请日 2019.06.

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